Investigadores de la Academia China de Ciencias Médicas han llevado a cabo un ensayo de fase II en el que demuestran la eficacia de la combinación formada por prednisona, talidomida y metotrexato, en pacientes sintomáticos con leucemia de linfocitos granulares grandes, que no habían recibido tratamiento previo con los dos últimos fármacos. La terapia triple indujo respuesta hematológica y sintomática en el 90% de los pacientes, constatándose respuesta completa en el 75%. Notablemente, la mediana de tiempo hasta la respuesta fue de 3 meses, siendo la duración de la misma de 39 meses. La supervivencia libre de progresión fue también remarcable, alcanzando los 40 meses de mediana. 

Shuhua Yi, codirectora del estudio, afirma que este tipo de leucemia, caracterizada por la proliferación clonal de linfocitos T citotóxicos y células NK, es habitualmente tratada en primera línea con inmunosupresores, los cuales inducen tasas de respuesta completa de hasta el 50%. Aunque estos agentes presentan una bien establecida eficacia, sigue faltando un tratamiento estandarizado, procedente de los datos de ensayos clínicos, asegura la científica. Estudios previos ya habían demostrado que la talidomida es eficaz en el tratamiento de los linfomas de células T periféricos y otros cánceres hematológicos, ejerciendo un efecto que podría sumarse a la inmunosupresión ofrecida por el metotrexato y la prednisona, como sugieren los actuales resultados. 

Yi señala que la terapia triple fue bien tolerada, ya que sólo 4 de los 52 pacientes enrolados experimentaron efectos adversos de grado 3 o superior. La superioridad de este tratamiento frente a la monoterapia con inmunosupresores deberá ser validada en un ensayo de fase III, concluye la investigadora.