El glioblastoma multiforme es un tipo de cáncer de cerebro muy agresivo, sin terapia efectiva, por lo que está clasificado como una necesidad médica no cubierta. Un equipo de la Universidad de Barcelona (UB), liderado por la catedrática de la Facultad de Farmacia y Ciencias de la Alimentación, Carmen Escolano, ha recibido una ayuda de la Generalidad de Cataluña para desarrollar un potencial nuevo fármaco contra esta grave enfermedad.

Esta ayuda está destinada a la obtención de prototipos y la valorización y transferencia, y forma parte del programa Industria del Conocimiento, del Departamento de Investigación y Universidades de la Generalidad de Cataluña para incentivar la transferencia de los resultados de la investigación.

El glioblastoma multiforme suele diagnosticarse en estadios avanzados y este hecho a menudo se traduce en un mal pronóstico, con un tratamiento que consiste en una resección quirúrgica seguida de radioterapia y quimioterapia. "Sin embargo, los tratamientos actuales no son suficientes para gestionar esta patología mortal, con una supervivencia media que comprende de los 12 a los 15 meses y con menos del 3% al 5% de los pacientes que sobreviven más de 5 años", destaca la Dra. Carmen Escolano.

Ante esta situación, los investigadores del grupo de investigación Medicinal Chemistry for Unmet Medical Needs de la UB han desarrollado una nueva familia de compuestos capaz de atravesar la barrera hematoencefálica, uno de los retos fundamentales para cualquier fármaco dirigido a una enfermedad localizada en el cerebro. Además, el potencial fármaco ha demostrado también efectos prometedores contra la proliferación de las células cancerosas en estudios con líneas celulares.

Los estudios previos han indicado que el nuevo compuesto funciona tanto con líneas celulares sensibles a la temozolomida -el agente terapéutico estándar aprobado clínicamente en todo el mundo para el tratamiento de esta enfermedad-, como con aquellas resistentes a esta terapia.

Además, observaron que el nuevo compuesto desarrollado por la UB trabaja de forma aditiva con este fármaco, aumentando su eficacia. "Estos resultados prometedores sugieren que el nuevo compuesto podría convertirse en un nuevo fármaco de primera línea, beneficiando tanto a pacientes que reciben tratamiento por primera vez como a aquellos que ya han desarrollado resistencia a la temozolomida, que son un 50% de los pacientes", remarca la Dra. Escolano, que también es miembro del Instituto de Biomedicina de la UB (IBUB).

El nuevo compuesto es un fármaco basado en moléculas pequeñas, lo que tiene ventajas económicas y beneficios en el tipo de administración. "El coste de fabricación es mucho menor que el de las macromoléculas biológicas y también son más adecuados para la administración oral, lo que la hace más asequible y cómodo para los pacientes", añade la catedrática de la UB.

Nuevos ensayos

Esta investigación ya recibió financiación en el marco de las ayudas Prueba de Concepto de la convocatoria Fondo para el Impulso de la Innovación (F2I) - UB 2023 y una ayuda Semilla, destinada a proyectos innovadores con potencial de incorporación al sector productivo, de la misma convocatoria de la Generalitat.

Ahora, con esta nueva ayuda Producto de 132.000 euros (2024 PROD 00007), el equipo de investigadores tiene como objetivo avanzar en el desarrollo preclínico de este innovador fármaco. De esta forma, durante los próximos meses se realizarán diferentes estudios críticos como validar la seguridad y eficacia en un modelo murino de la enfermedad. Estos estudios, junto a actividades estratégicas de transferencia y comercialización, análisis de mercado y protección de la propiedad intelectual, impulsarán esta innovadora investigación de la UB.

En este proyecto multidisciplinar también han participado profesionales de reconocido prestigio de diferentes instituciones como el Dr. Sergio Casas, del Instituto de Salud Carlos III; el Dr. José A. Morales, de la Universidad Complutense de Madrid; los doctores Mabel Loza, José Brea, Laura Sánchez y Pablo Cabezas, de la Universidad de Santiago de Compostela; los doctores José C. Perales y Marc Aragó de la UB; la Dra. Diana Aguilar, de la Universidad de Sevilla; los doctores Juan A. Marchal y María Paniagua, de la Universidad de Granada, y los doctores Caridad Díaz, Carmen Ramos, Rosario Fernández y Olga Genilloud, de la Fundación Medina. También han recibido el asesoramiento de la Dra. Maria Vieito, del Hospital Vall d'Hebron, del Dr. Antoni Torrens, de la empresa ABAC Therapeutics, y como a experta en transferencia, Inma Íñiguez, jefa del Área de Patentes, Valoritzación y Licencias de la Fundació Bosch i Gimpera.