"La anemia ya no es un factor limitante para un tratamiento eficaz de la mielofibrosis"

La mielofibrosis es un tipo de neoplasia mieloproliferativa crónica en la que la médula ósea se vuelve progresivamente fibrótica, lo que dificulta la producción normal de células sanguíneas 5 . Regina García Delgado , hematóloga del Hospital Virgen de la Victoria e investigadora responsable del Grupo de Hematología e Inmunoterapia del Instituto de Investigación Biomédica de Málaga y Plataforma en Nanomedicina (IBIMA Plataforma BIONAND), señala que esto " provoca anemia , esplenomegalia (aumento del bazo) y síntomas constitucionales, como fatiga , sudoración nocturna , fiebre y pérdida de peso " .

Remarca que estos síntomas pueden ser debilitantes para los pacientes. " La fatiga extrema afecta a la capacidad para trabajar y realizar actividades diarias, mientras que la esplenomegalia puede causar dolor abdominal e incomodidad. Por su parte, la anemia contribuye a la debilidad y al deterioro general de la calidad de vida ", explica.

Alrededor de 4.000 personas en España padecen mielofibrosis y aproximadamente el 40% presenta anemia al momento del diagnóstico, el 60% la desarrollará al primer año y un elevado porcentaje en el trascurso de la enfermedad 6,7 . La Dra. García Delgado deja claro que " la anemia en la mielofibrosis es un desafío clínico clave ". Para el paciente, significa " fatiga extrema, dificultad para realizar actividades diarias y mayor riesgo de transfusiones recurrentes ", lo que influye en su independencia y bienestar. Para el clínico, " la anemia representa un reto terapéutico porque limita el uso de tratamientos convencionales como los inhibidores de JAK, que pueden agravar la anemia ". Puntualiza que la necesidad de transfusiones frecuentes también incrementa el riesgo de sobrecarga de hierro y complicaciones adicionales.

Si bien, ha cambiado el paradigma de los pacientes con anemia: " la anemia ya no es un factor limitante para un tratamiento eficaz de la mielofibrosis ".

Hasta ahora, los tratamientos disponibles no abordaban la anemia y muchos pacientes necesitaban transfusiones de forma periódica 1 . Se ha abierto una puerta para ellos con ▼ Omjjara (momelotinib) , el primer y único tratamiento autorizado en Europa que trata las tres manifestaciones de la mielofibrosis: esplenomegalia, síntomas y anemia 3,4 .

" Omjjara está indicado para pacientes con mielofibrosis que presentan anemia y síntomas moderados o graves, ya sea en primera línea o después de haber recibido otro inhibidor de JAK ", informa. Además, añade que " Controla la anemia mientras reduce el tamaño del bazo y mejora los síntomas generales, ofreciendo un enfoque más completo para la enfermedad ".

Respecto a su mecanismo de acción aclara que es un inhibidor de JAK1, JAK2 y ACVR1 (receptor de la activina A: " La inhibición de JAK1 y JAK2 la comparte con otros inhibidores de JAK y es la inhibición de esta vía la que reduce la inflamación, mejora los síntomas y disminuye el tamaño del bazo. Lo novedoso de Omjjara sobre todo es la inhibición de ACVR1, que permite aumentar la producción de eritropoyetina endógena, reduciendo la dependencia de transfusiones y mejorando la anemia ". Insiste en que este mecanismo de acción combinado es único y diferencia a Omjjara de otros inhibidores de JAK, " ya que trata simultáneamente los tres ejes principales de la enfermedad: síntomas, esplenomegalia y anemia ". Razona que, si un paciente padece anemia, se empleará el fármaco que la mejora, por lo que se podrá utilizar en todos los pacientes con anemia tanto en primera línea, como en líneas posteriores.

Le preguntamos por los resultados más destacables de los ensayos fase III MOMENTUM (pacientes previamente tratados con inhibidores de JAK) y SIMPLIFY-1 (pacientes sin tratamiento previo con inhibidores de JAK). Del primero, revela que " Omjjara fue superior a danazol en la mejora de los síntomas y la reducción del tamaño del bazo " y que " se observó una disminución significativa de la necesidad de transfusiones ". Del segundo; dice que " mostró eficacia similar a ruxolitinib en la reducción del bazo y los síntomas " y que " se observó una mejor preservación de los niveles de hemoglobina, lo que se traduce en menos anemia ". En ambos estudios, " los pacientes experimentaron una mejora significativa en su calidad de vida ".

En resumen, " Omjjara rompe el ciclo de anemia y transfusiones, facilitando que los pacientes con mielofibrosis conserven mejor su energía y funcionalidad ".

De acuerdo con sus palabras, " esto reduce la dependencia de transfusiones, mejora los síntomas constitucionales y puede prolongar la supervivencia al proporcionar un tratamiento más completo desde las primeras fases de la enfermedad ".

Por otro lado, " la simplicidad del tratamiento , con una única dosis diaria por vía oral, facilita la adherencia, especialmente en pacientes con síntomas debilitantes . Esto reduce el riesgo de interrupciones del tratamiento, lo que se traduce en un mejor control clínico de la enfermedad y una mayor eficacia a largo plazo ".

La Dra. García Delgado concluye que es fundamental seguir avanzando en la concienciación sobre la mielofibrosis, " ya que sigue siendo una enfermedad infradiagnosticada ". Además, " la llegada de Omjjara es un gran paso, pero debemos continuar investigando para optimizar los tratamientos y mejorar aún más el pronóstico de los pacientes ".

Puede descargar la ficha técnica de Omjjara aquí .

Entrevista en colaboración con GSK

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Referencias:

Yoon J, Pettit K. Improving symptom burden and quality of life in patients with myelofibrosis: current strategies and future directions. Expert Rev Hematol. 2021;14(7):607-19 Mughal TI, Vaddi K, Sarlis NJ. Myelofibrosis-associated complications: pathogenesis, clinical manifestations, and effects on outcomes. Int J Gen Med. 2014;7:89-101. Bruzzese A, Martino EA, Labanca C, et al. Momelotinib in myelofibrosis. Expert Opin Pharmacother. 2024;25(5):521-528. Verstovsek S, Mesa R, Gupta V, et al. Momelotinib long-term safety and survival in myelofibrosis: integrated analysis of phase 3 randomized controlled trials. Blood Adv. 2023 Jul 25;7(14):3582-3591. Thapa B, Fazal S, Parsi M. Myeloproliferative Neoplasms. StatPearls Publishing; 2023. Lizeaga G, Espín J, García R. Carga socioeconómica de la mielofibrosis en pacientes con y sin anemia en España. Rev Esp Econ Salud. 2023;18(5):69-85. Tefferi A, Lasho TL, Jimma T, et al. One thousand patients with primary myelofibrosis: the mayo clinic experience. Mayo Clin Proc. 2012;87(1):25-33. doi:10.1016/j.mayocp.2011.11.001