Investigadores del MD Anderson Cancer Center han llevado a cabo un estudio retrospectivo en el que demuestran que una proporción de pacientes con carcinoma adenoide quístico (CAQ) y mutaciones en la vía de señalización NOTCH obtienen beneficio clínico con AL101, un inhibidor de esta vía. En pacientes con tumores avanzados o metastásicos cuya enfermedad había progresado tras la quimioterapia, el tratamiento con AL101 se asoció a una supervivencia libre de progresión de casi 10 meses, en comparación con 1.7 meses con brontictuzumab, un agente biológico con el mismo mecanismo de acción. Aunque en el análisis conjunto de todos los pacientes la tasa de respuesta objetiva fue tan sólo del 17%, todos los pacientes que exhibieron respuesta parcial con AL101 habían experimentado progresión con las terapias previamente recibidas. 

Renata Ferrarotto, directora del estudio, afirma que la mejor respuesta obtenida con este grupo de fármacos fue la enfermedad estable, lo que ilustra la dificultad de tratar eficazmente a estos pacientes. En efecto, prosigue la investigadora, la presencia de mutaciones en NOTCH en este tipo de cáncer se asocia a una mediana de supervivencia global casi tres veces menor, en comparación con los pacientes sin ellas, siendo esta desventaja también patente en tumores de histología sólida. 

Ferrarotto subraya que a pesar de las respuestas observadas, el 34% de los pacientes experimentaron progresión en lesiones distintas del tumor primario. No obstante, la eficacia de este grupo de fármacos en la cohorte examinada se compara favorablemente con las terapias sistémicas actualmente en uso en el CAQ, concluye la científica.