Investigadores de diversos centros chinos han establecido que la administración oral diaria de ACT001 reduce en alrededor del 50% el crecimiento tumoral, en ratones portadores de cáncer de pulmón no microcítico humano. El tratamiento tuvo un similar impacto sobre la formación de metástasis hepáticas, sin causar toxicidad sistémica aparente. En consonancia con su conocido mecanismo de acción, ACT001 ocasionó una disminución de los niveles de lactato en el microambiente tumoral, metabolito que contribuye a la inmunosupresión mediada por los macrófagos de tipo M2. 

Ding-Zhi Huang, científico de la Universidad Médica de Tianjin y codirector del estudio, afirma que la proporción de estas células inmunitarias disminuyó, en favor de los macrófagos M1, los cuales restauran la actividad antitumoral. El investigador prosigue indicando que los hallazgos son consistentes con los de experimentos in vitro, en los que el fármaco inhibió la proliferación y la capacidad migratoria e invasiva en líneas celulares de este tipo de cáncer. 

ACT001, desarrollado por la biotecnológica china Accendatech, ha obtenido recientemente la designación de fármaco huérfano por la FDA, en la terapia del glioblastoma. Adicionalmente, las autoridades sanitarias chinas han otorgado a ACT001 la categoría de terapia innovadora. Estudios previos ya habían demostrado su actividad antitumoral e inmunomoduladora en diversos tipos de cáncer, en los que suprime múltiples vías de señalización. Huang concluye indicando que los actuales hallazgos son atribuibles a un mecanismo de acción nunca antes descrito, por el que el fármaco modula el microentorno tumoral inhibiendo el enzima fosfoglicerato quinasa-1.