La llegada a España de Carvykti (ciltacabtagén autoleucel; cilta-cel), por parte de la compañía Johnson & Johnson, supone disponer de la primera terapia CAR-T dirigida al antígeno diana de maduración de células B (BCMA) con aprobación de la Comisión Europea para pacientes con mieloma múltiple (MM) en recaída y refractario después de haber recibido al menos una línea previa de tratamiento. Un hecho que se considera un hito desde la óptica de asociaciones médicas como la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y para cuyo desarrollo fue fundamental la investigación realizada en España como segundo país del mundo con mayor número de pacientes aportados. 

David Beas

Para poner la enfermedad en su contexto, y comprender también el alcance del nuevo lanzamiento, David Beas, director de asuntos de gobierno y acceso al mercado de Johnson & Johnson Innovative Medicine, explicó que el MM es la segunda neoplasia hematológica más frecuente porque comprende el 15% de todas las diagnosticadas en los países desarrollados, hasta que se calcula que se traduzca en 3.700 nuevos diagnósticos en el país cuando concluya 2025. Una enfermedad contra la que se han logrado importantes avances pero no así su cura definitiva, ya que suele ser refractaria tarde o temprano.

De ahí que considerara el advenimiento de cilta-cel como una importante  innovación biomédica que es a la vez un hito científico y un cambio de paradigma. Al llegar a España un año después de su validación por la Agencia Europea del Medicamento. En su calidad de terapia de administración única que libera de la enfermedad sin tiempo de progresión en aquellos pacientes que previamente se habían mostrado refractarios a la lenalidomida y tras fracaso de un agente inmunomodulador y un inhibidor de proteasoma.

Un fármaco ya disponible para su uso en España donde han colaborado 13 hospitales y otros centros de investigación, como expresión del compromiso de su corporación con la hematología y como buena noticia junto a la de contar en Bélgica (Europa) con una nueva planta de fabricación de CAR-T como reducción de la dependencia de Estados Unidos para disponer de esta tecnología. 

Dra María Victoria Mateos

Seguidamente, la doctora María Victoria Mateos, hematóloga responsable de la unidad de ensayos clínicos del Hospital Clínico de Salamanca, celebró poder disponer de esta nueva terapia ante la primera recaída en MM. En virtud de los resultados del estudio fase 3 Cartitude-4 en respuesta a los resultados subóptimos logrados hasta la fecha en MM refractarios en España, tras haber movilizado a 419 pacientes para el estudio de cilta-cel frente a otras combinaciones ya estandarizadas previamente. Desde un enfoque que quiere llevar tranquilidad a los pacientes a partir de muy buenos datos de supervivencia global, enfermedad mínima residual y supervivencia libre de progresión. A partir de datos de seguimiento de 36,6 meses. En tasas de enfermedad libre de progresión del 70%, con una mediana de fallecimientos que todavía no se ha alcanzado, en paralelo al 76% de supervivencia global a tres años con un 45% de reducción del riesgo de mortalidad global, además de un 76% de remisiones completas como respuesta óptima. A la vez que se reduce el 60% de enfermedad mínima residual visto con tecnología de recuento celular altamente sensible.

Sin mayor alteración del perfil de seguridad ya clásico para las CAR-T como son el síndrome de liberación de citoquinas y las perturbaciones neurológicas a las que se pueden unir infecciones para las que sin embargo se aplica profilaxis de manera preventiva.

En términos tanto clínicos como de calidad de vida, la doctora Mateos señaló que el tratamiento no sólo acaba en muchos casos y por un tiempo todavía indeterminado con la enfermedad, sino también con la necesidad de tener que recurrir a nuevas terapias. Con un seguimiento que puede ir de uno a tres meses en el centro infusor del CAR-T para la vuelta del paciente a su centro emisor. 

Señaló la hematóloga también que el país ya dispone de una amplia experiencia en terapias avanzadas para las que ya hay 26 centros de referencia validados con visos de ser incrementados.

Dr Vicente Escudero

Como tercero en hablar doctor en farmacia hospitalaria Vicente Escudero, FEA del Hospital Gregorio Marañón de Madrid, resaltó que el objetivo es tratar siempre mejor a los pacientes y con la farmacoterapia más avanzada. Con el matiz de que, aunque hay muchos lanzamientos de nuevos tratamientos, pocos reúnen el valor de cilta-cel. A la vista de que es posible no tener que recurrir a nuevas líneas de tratamiento que sólo suelen aportar peores pronósticos y la pérdida de un tercio de los pacientes en cada nueva intentona. Siendo extraordinarios esos cuatro años libres de enfermedad y de tratamiento que antes causaban tres recaídas con progresivo deterioro del paciente, acompañado de gran impacto social personal y familiar. Hasta el punto de que muchos pacientes tratados con cilta-cel declaran llevar una vida prácticamente igual a la anterior a haber desarrollado un mieloma múltiple.

También miembro del grupo coordinador de terapias avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), Escudero explicó que como terapia CAR-T cilta-cel representa además un avance técnico en fabricación, criopreservación y financiación pública, además de adecuarse al plan nacional establecido para estas terapias avanzadas. En virtud de un acceso equitativo mediante la colaboración entre los responsables de la gestión, la industria y los profesionales asistenciales.

Finalmente, también argumentó que el nuevo fármaco llega en muy buen momento para su máximo aprovechamiento porque los equipos clínicos como los de FH ya están muy rodados. Para contribuir también a la sostenibilidad del sistema sanitario con nuevos tratamientos que son costosos al principio, pero luego pueden ahorrar años de penosos y onerosos tratamientos.