Investigadores chinos han llevado a cabo un ensayo de fase I en el que demuestran el beneficio de añadir venetoclax (VEN) a la terapia con tucidinostat, azacitidina, citarabina, aclacinomicina y G-CSF (TACAG), en pacientes con leucemia mieloide aguda refractaria o con relapso. Las ventajas del tratamiento con TACAG +VEN frente a TACAG se manifestaron en la tasa global de respuesta, la supervivencia global a los 12 meses, la tendencia a la eliminación de la enfermedad mínima residual, la supervivencia libre de progresión y la duración de la respuesta, alcanzando estos dos últimos parámetros valores casi dos veces mayores. Adicionalmente, la incidencia cumulativa de relapso fue más de dos veces menor. 

Lili Wang, científica del State Key Laboratory of Experimental Hematology de Pekín y codirectora del estudio, afirma que la terapia fue bien tolerada, ya que los tiempos de recuperación de neutrófilos y plaquetas, así como la frecuencia de efectos adversos fue similar en ambos grupos, a excepción de la trombosis, de la que no se registró ningún caso en el grupo con TACAG +VEN. 

La investigadora prosigue indicando que aunque el uso de VEN está autorizado en pacientes mayores con este tipo de leucemia que no toleran la quimioterapia, la eficacia del fármaco es limitada, como muestran los resultados de supervivencia libre de progresión de un ensayo previo. Sin embargo, un estudio adicional reportó una tasa de remisión completa del 63% con la combinación formada por VEN, azacitidina y citarabina. Notablemente, en el 73% de los pacientes de ese estudio la enfermedad residual fue indetectable, lo que ha motivado el actual ensayo, concluye Wang.