Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Fabhalta^® (iptacopán), un inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento, el primero de su clase, para el tratamiento de adultos con glomerulopatía C3 (GC3).

Se trata del único tratamiento aprobado para pacientes con GC3, que actúa de forma selectiva sobre la causa subyacente de esta enfermedad renal progresiva y ultra rara, que acostumbra a presentarse en personas jóvenes. El pronóstico para las personas que viven con GC3 es desfavorable: aproximadamente la mitad de los pacientes progresan a insuficiencia renal dentro de los 10 años posteriores al diagnóstico, momento en el que requieren diálisis de por vida y/o un trasplante renal. 

La aprobación de la CE se concedió tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en febrero, en base a los datos sólidos del estudio APPEAR-C3G, el primer estudio de Fase III aleatorizado y controlado con placebo realizado en la GC3. El estudio mostró que los pacientes tratados con el tratamiento, en combinación con la terapia de soporte, lograron una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 35,1% (p = 0,0014) en la proteinuria (medida mediante la relación proteína-creatinina en orina [UPCR, por sus siglas en inglés] de 24 horas) a los 6 meses, en comparación con el grupo placebo. En muchas enfermedades renales, la reducción de la proteinuria es un marcador subrogado cada vez más reconocido, ya que se correlaciona con el retraso de la progresión a insuficiencia renal.

Datos adicionales sobre el objetivo secundario de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), una medida de la función renal, mostraron una mejora numérica de +2,2 mL/min/1,73 m² (p = 0,3241) tras 6 meses de tratamiento, en comparación con el grupo placebo. La TFGe se mantuvo estable durante los 12 meses de duración del estudio en el grupo con el tratamiento (+0,4 mL/min/1,73 m² desde el momento basal). En un estudio de extensión a largo plazo, la reducción inicial del UPCR se mantuvo y se observó una estabilización de la TFGe durante más de 3 años después del inicio del tratamiento.