Este miércoles, 22 de abril, se presentó en un hotel madrileño Jakavi (ruxolitinib), el nuevo fármaco de Novartis con indicación para el tratamiento de la mielofibrosis primaria y secundaria, capaz de mejorar de forma significativa la calidad de vida de los pacientes. Jakavi es una terapia farmacológica dirigida a diana, en administración oral bajo dispensación hospitalaria. El fármaco fue aprobado por la EMA en 2012 y, dos años más tarde, ya está disponible en España. Hasta su comercialización plena, Jakavi ha estado a disposición de los hematólogos y sus pacientes en las modalidades de acceso expandido y uso compasivo.

Para conocer todo lo relativo a esta patología, se contó con el doctor Francisco Cervantes, integrante del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona. A partir de su exposición se supo quela mielofibrosis es una es una neoplasia hematológica con sintomatología clara en el 70% de los casos, cuyo  pronóstico suele ser desfavorable y cuyas opciones de tratamiento eran muy limitadas hasta ahora. Según Cervantes, hasta Jakavi el abordaje de la mielofibrosis consistía en tratar los síntomas por separado, incluyendo un determinado tipo de quimioterapia de alcance limitado. A partir de ruxolitinib, explicó el hematólogo, es factible mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes. Jakavi se administra en monoterapia, aunque su indicación no es categórica en los cuadros que incluyan anemia, situación en la que siempre se puede estudiar algún tipo de combinación farmacológica.En general, lossíntomas clínicos son diversos según cada paciente, siendo sus tres principales expresiones las consecuencias de la anemia, el aumento del bazo y sintomatologías generales como son la sudoración nocturna, el cansancio profundo, el dolor óseo y la delgadez debida a la pérdida de peso, en contraste con un abdomen desproporcionadamente dilatado.

En el plano funcional, el doctor Cervantes explicó que la mielofibrosis arranca cuando la señalización descontrolada de la vía JAK, encargada de regular la producción de células sanguíneas en la médula ósea, provoca la fibrosis que desencadena una producción anómala de las citadas células sanguíneas, dando lugar a un agrandamiento del bazo y a otras manifestaciones graves. En ese contexto, Jakavi es un inhibidor oral de las tirosino-quinasas JAK1 y JAK2 que actúa directamente sobre el mecanismo subyacente de la mielofibrosis. Con esta forma de acción, el nuevo medicamento supone una esperanza también para aquellos pacientes que no pueden optar a un trasplante de médula ósea.

En resumen, los 3 ponentes ratificaron que a la luz de los resultados obtenidos en las últimas investigaciones, es manifiesto que Jakavi reduce significativamente el volumen del bazo en comparación a la terapia convencional, mejora los síntomas generales y prolonga la supervivencia de los pacientes. En cuanto a la profusa sudoración nocturna que perturba la vida de muchos pacientes, puede decirse que llega a cesar dentro de las primeras 48 horas posteriores al inicio del tratamiento. Este fue el caso, por ejemplo, de la primera paciente con mielofibrosis que trató el doctor Cervantes.

PIE DE FOTO:     La doctora Eva López, directora médica de Novartis Oncology; el doctor Francisco Cervantes, miembro del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona; y Felipe Fernández, director general de Novartis Oncology.