Inician el desarrollo clínico de un agente biológico contra el Parkinson
El resultado del primer ensayo de fase I en voluntarios sanos genera optimismo.
El anticuerpo monoclonal PRX002, desarrollado por Prothena Biosciences, está dirigido contra la alfa-sinucleína, una proteína que se encuentra en las neuronas y que forma parte de las inclusiones patológicas que caracterizan las enfermedades neurodegenerativas como la de Parkinson. De este nuevo agente se espera que pueda enlentecer la progresión de ...
El anticuerpo monoclonal PRX002, desarrollado por Prothena Biosciences, está dirigido contra la alfa-sinucleína, una proteína que se encuentra en las neuronas y que forma parte de las inclusiones patológicas que caracterizan las enfermedades neurodegenerativas como la de Parkinson. De este nuevo agente se espera que pueda enlentecer la progresión de aquélla, ya que actualmente el espectro de opciones terapéuticas para estos pacientes es limitado.
En el ensayo, aleatorizado, a doble ciego y controlado por placebo, fue evaluada la seguridad de dosis intravenosas crecientes de PRX002 en 40 voluntarios sanos a lo largo de un período de 16 semanas. No hubo efectos adversos (EAs) serios atribuibles a la medicación ni discontinuaciones por esta causa, si bien 18 pacientes en el grupo de tratamiento activo presentaron dolor de cabeza, náusea, infección viral y dolor el lugar de la inyección. El tratamiento redujo de manera significativa los niveles de alfa-sinucleína libre de una manera dependiente del tiempo y de la dosis. Con la dosis mayor (30 mg/kg) se consiguió una reducción media del 96%. La evaluación farmacocinética demostró que la vida media de PRX002 es de unos 18 días.
En su conjunto, los resultados han generado optimismo entre los investigadores, ya que ha sido posible demostrar interacción entre el anticuerpo y su diana, sin toxicidad que limite la dosis. Joseph Jankovic, investigador en Prothena, ha subrayado la importancia de esta potencial terapia, indicando que, en contraste con las actuales, va dirigida a los mecanismos patogénicos de la enfermedad.
