Un grupo de investigadores presenta el mecanismo a través del cual un nuevo fármaco altamente eficaz contra la leucemia, JQ1, ejerce su función.
En la revista Molecular Cell, un equipo de investigadores informan acerca del sorprendente mecanismo de un nuevo fármaco candidato contra la leucemia. Se prevé que el fármaco, llamado JQ1, entre en la segunda fase de ensayos clínicos en humanos pronto. Sin embargo, en los modelos animales con leucemia mielógena aguda ...
En la revista Molecular Cell, un equipo de investigadores informan acerca del sorprendente mecanismo de un nuevo fármaco candidato contra la leucemia. Se prevé que el fármaco, llamado JQ1, entre en la segunda fase de ensayos clínicos en humanos pronto. Sin embargo, en los modelos animales con leucemia mielógena aguda (LMA) el JQ1 ha mostrado revertir de manera drástica el progreso de la enferemedad.
El profesor Christopher Vakoc (foto, Vakoc Lab, CSHL) realizó pruebas genéticas en 2011 para obtener un objetivo poderoso contra el cual dirigir un fármaco contra la LMA. Esta diana es la BRD4, un miembro desapercibido de la familia de proteínas llamadas coaguladores transcripcionales que ayudan a iniciar la expresión genética.
El equipo de Vakoc mostró que en la LMA, las células cancerosas necesidan la BRD4 para poder proliferarse a su buen gusto. Varok vio que el JQ1, fármaco que en ese momento estaba en su fase inicial de estudio, inhibía la BRD4 y generaba efectos tóxicos muy potentes. Lo más importantes es que el fármaco no dañaba las células normales pero destruía a consciencia las cencerosas en el tipo de leucemia LMA.