IM MÉDICO #28

ANÁLISIS im MÉDICO | 28 10 Precisó igualmente Rubel que el 60% de los medicamentos no supera la fase II, y que del 40% restante la mitad tampoco supera el filtro de la fase II. Esto supone que sólo el 10% de los aspirantes a medicamento llegan a la fase III. Con cifra inferior en Oncología, donde la probabilidad de éxito es sólo del 5,1%; frente al 6,2% de los fármacos para Psiquiatría y el 6,6% para el Área Cardiovascular. Tendencia máxima de la que Rubel excluyó los medicamentos huérfanos destinados a tratar enfermedades raras, o poco frecuentes, que tienen una tasa de éxito del 25%, por diversas razones. La experta habló también de endpoints a la hora de establecer la estrategia básica de desarrollo. Entre losmismos, citó la remisión patológica sobre situación basal, el grupo de pacientes a tratar y el tiempo de seguimiento programado, entre otros muchos posibles. Para anticipar la aceptación o rechazo que recibirá el fármaco por parte de la comunidad científica y sin implicar que un fármaco seabuenoomalo, sinoque suestrategiadedesarrollo sea de éxito o no lo sea. Aludió Rubel también a los estudios adaptativos que permiten a un fármaco hacer una subfase 1-B que suavice su aterrizaje en la fase 2 plena. Además de abreviar plazos de llegada a la posterior fase III. En un itinerario en el que se puede utilizar el modelo de simulación de dosis descrito en este artículo. TPP, documento flexible Para evitar equivocar la estrategia, Rubel argumentó lanecesidad de contar con un Target Product Profile (TPP) desde el principio, un documento flexible destinado a acompañar al nuevo medi- camentodesde su concepción inicial a su entrada en el mercado. Como parte de esta herramienta, que debe ser de mínimos y máximos según la directiva, se incluyen los aspectos regulatorios y definitorios del mercado existente y futuro. De igual modo, la directiva de IQVIA aportó información sobre los estudios adaptativos que permiten reconducir la investiga- ción y el desarrollo de un futuro fármaco para concederlemayor potencial de éxito. Con la ventaja de ahorrar tiempo en los pro- cesos y, por tanto, costes. Gracias a un plan integrador general, o Integrated Asset Development Plan , y sus planes subordinados de desarrollo industrial, lanzamiento y ciclo vital del futuro me- dicamento. El AccountDirector EmergingPharmade IQVIA , AntonioVila-Coro , respaldó las tesis de sus compañeros de jornada con la idea de que las pequeñas empresas biotecnológicas pueden aprender mucho del Big Pharma, con especial atención a los aspectos co- merciales de los nuevos fármacos y los futuros destinatarios de las patentes. “Con virtualidad tanto para determinar un oncogen concreto como para asumir cualquier otro desafío biotecnológico que se presente” , según concluyó el directivo. + Precio, competencia futura y posible financiación condicionan la inversión en nuevos desarrollos farmacéuticos biotecnológicos Pilaresde lasalianzasestratégicasenBiotecnología Compromiso temprano Para establecer relaciones empresariales en clave de igualdad ( peer-to-peer , P2P) y potenciar la experiencia compartida de las organizaciones, con objeto demejorar el desarrollo efectivo del programa previsto: • Protocolo de eficiencia y lanzamiento robusto del medicamentos. Periodo no inferior a dos meses. Concreción de los puntos clave y elección de indicación por criterio de evidencia. Enumeración de escala de ventas desde un lanzamiento potente. • Definición del marco clínico y comercial. Inmersión de la investigación desde escenarios posibles, según idoneidad para los estudios clínicos. Fijación de parámetros de costes, viabilidad operativa, poblaciones de pacientes y oportunidad de mercado. • Prospección de predictibilidad. Calendario y tablas de costes. Agenda de reuniones. Etapas a cubrir. Puntos de inflexión de valor. Disparadores del programa (triggers). Revisiones internas por expertos. Infraestructura virtual Incrementar las inversiones de las entidades aliadas de cara a minimizar los costes innecesarios, al tiempo que se agiliza la toma de decisiones compartidas con otros agentes del sector: • Definición de costes estructurales. Foco en las alianzas estratégicas sobre el proceso general del ensayo clínico. Evitaciónde costes significativos y supresiónde duplicidades contables y de concepto. Itinerario para que las empresas biotecnológicas emergentes, EBP, puedan funcionar a la altura de las Organizaciones de Investigación por Contrato, CROs, y su capacidad para invertir billones de dólares e ingentes proveedores de la industria farmacéutica. • 50% en el ahorro de tiempo de reclutamiento de pacientes. Con proyección a millones de pacientes en la escala global. Gobernanza y marco de relaciones Establecer unmarcodirectivoque permita escalar los desarrollos con carácter resolutivo, con medición de resultados y criterio de sensatez: • Liderazgo operativo y estratégico. Alianza durante el ciclo vital del medicamento. • Criterio de eficiencia. Sobre bases de colaboración bien definidas. • Seguimiento efectivo. Atento puesto demando sobre todas las variables de la investigación. • Resolución de problemas. Visión general sobre aspectos operativos. • Continuo desarrollador. Observación y actuación en todos los niveles programáticos del ensayo. • Fase I al detalle. Oportunidad de inclusión en portfolio. No desde restricción autosuficiente, sino desde la óptica de la continuidad en las fases sucesivas.