IM MÉDICO #28

im MÉDICO | 28 7 S egún expertos internacionales de la firma IQVIA, la biotec- nología aplicada a la saludpermite realizar ensayos clínicos cada vez más inteligentes y predictivos de éxito, a partir de un modelo de desarrollo de fármacos que favorece el desa- rrollo clínico en el marcobiofarmacéutico emergente. Razónque explica, según Amy Sheridan y Laura Marquis, que actualmente el 69% del pipeline farmacéutico mundial sea biotecnológico. Alianzas y externalizaciones Tal como expresan los responsables de la compañía, las alianzas corporativas destinadas a incrementar las posibilidades de éxito en los futuros desarrollos farmacéuticos pasa necesariamente por utilizar estrategias alternativas de externalización. Ya sea de las pequeñas compañías biotecnológicas a las BigPharma , como de unas y otras a sus respectivos proveedores de conocimiento. Atendiendo al esquema de Thomas y Weseel sobre compañías emergentes de investigación biotecnológica, y sus tendencias proclives a establecer acuerdos estratégicos, se trabaja en 3.400 futuros medicamentos, es decir, el 69% de todos los desarrollos farmacéuticos que se realizan en el planeta. Enrolando a com- pañías de reciente creación, como startups, y otras de mayor presencia en el terreno investigador. Las empresas biofarmacéuticas emergentes, conocidas como EBP en el concierto internacional, demandan por parte de los inversores, públicos y privados, además del resto de agentes de la salud, metodologías que garanticen en el mayor gradoposible el retorno de las inversiones. Sin embargo, encuentran dificul- tades como la limitación de recursos, los impedimentos para externalizar servicios, las cortapisas para cubrir los requerimien- tos clínicos y comerciales, además de la inexperiencia a la hora de hacer los procesos a escala, dentro de programas de mayor calado, por citar solamente las deficiencias más importantes. Lo que motiva que las EBP tengan que ofrecer sus productos a las grandes compañías, ante la imposibilidad de hacer con sus propios medios los estudios de fase II y III, que permiten lanzar nuevos medicamentos. Abundando en esta dinámica mundial, Sheridan y Marquis confirmaron que, entre los años 2003 y 2012, el 40% de los medicamentos fueron licenciados o comprados a empresas biotecnológicas de pequeño tamaño. Esto tuvo su reflejo en un aumento de las inversiones de las grandes compañías, que subió el 47%, equivalente a más de 100 millardos de dólares. De igual forma, se observó desde 1995 un aumento anual de patentes biotecnológicas del 25%. Lo que supone una tasa de éxito investigador dos veces superior a la investigación química de moléculas pequeñas, típicas de la industria farmacéutica no biotecnológica. Acreditar el valor Constatado que resulta exigible demostrar el valor de las futu- ras alternativas terapéuticas, en un contexto progresivamente complejo, la actividad investigadora representa un verdadero desafío para las startups y las más experimentadas empresas biotecnológicas. La tradicional colaboración entre EBP y las Or- ganizaciones de Investigación por Contrato (CRO) ha sido llegar a la fase III desde la fase I. Un esquema de colaboración que ha experimentadounanotable expansiónen los últimos cinco años. Como se aprecia en laTabla 1, las formas de colaboraciónendesa- rrollos biotecnológicos vande lo táctico a loestratégico. Mientras que las distintas etapas de valor en el itinerario de las nuevas farmacoterapias, dispositivos clínicos y sistemas diagnósticos van de la fase I a la dispensación, siguiendo un largo y complejo recorrido. Con un primer tramo de desarrollo de producto que incluye las fases IIA, IIB y III, y termina con el filtrode la aprobación regulatoria y el consecuente lanzamiento al mercado. Superado este hito, se inicia la vida comercial plena para el medicamento, canalizado a través de la prescripción y la dispensación. En la secuencia temporal y técnica descrita, los recursos tera- péuticos, científicos, operativos, regulatorios y comerciales son de primera importancia. Entre la fase I y la comercialización del producto biotecnológico, se establece el Perfil del Objetivo de Producto ( Target Product Profile , TPP), documento “vivo” que incluye el desarrollo del mismo, la optimización del portfolio, el programa de diagnóstico del producto, el diseño adaptativo de ensayo clínico, su protocolo a seguir y la selección de sus end points a cumplir. Caracterizaciónmolecular y biomarcadores En ese proceso se determina la caracterización molecular del grupo destinatario de la futura terapia, para lo que se identifican biomarcadores y requerimientos diagnósticos. Con la vistapuesta en los aspectos regulatorios y el potencial previstoparaunacceso al mercado global. Y sin descuidar ninguna clave que concierna a la distribución operativa a escala global. Mediante laboratorios centralizados de alcance supranacional entre las fases I y IIIa, para lo cual se maneja la información en su totalidad y se mantiene siempre activa la farmacovigilancia. Del mismomodo, tras las aprobaciones regulatorias pertinentes, y ya dentrode la fase de comercializaciónprevia a la distribución, se realizan estudios observacionales longitudinales y se procede a tutelar el ciclo vital del nuevo biomedicamento. Obstáculos a la comercialización El modelo basado en el desarrollo de fármacos (MBDD) ha per- mitido hasta la fecha a la compañía IQVIAdinamizar el desarrollo de 150 moléculas a partir de la generación de más de 1.000 escenarios simulados. Esto fue posible desde la previsión y el conocimiento de las barreras que obstaculizan la investigación biotecnológica. Resulta esencial cotejar los desafíos industriales con los retos que tienen las empresas biotecnológicas emer- gentes. En lo tocante a las tasas de aprobación de fármacos, las grandes compañías aspirana lograrla enel 10%de sus desarrollos que alcanzan la comercialización. Sin embargo, las empresas EBP muestranuna tasa de aprobación enprimer ciclodel 17%, loque supone unnivel más bajo (41%) en comparación con las grandes compañías (58%). En lo referente a los costes dedesarrollo, la industria farmacéutica dedica un billón de dólares para llevar un nuevo medicamento al mercado. Esto es posible desde bases financieras muy sólidas que lo hacen posible, generalmente sin cortapisas. Por contra,