IM MÉDICO #32

ANÁLISIS im MÉDICO | 32 20 incluyen el reemplazo directo de genes, y las ampliamente ob- servadas terapias CAR-T están asociadas con tasas significativas de remisión para algunos cánceres de sangre. Losmedicamentos lanzados hasta la fecha en esta categoría han tenido un coste muy elevado, y únicamente han tratado pobla- ciones de pacientes limitadas, o que tenían que ofrecer algún tipo de contrato basado en resultados para obtener reembolso. En este momento se plantean preguntas importantes sobre el coste y la accesibilidad de este tipo de tratamientos. - Prescripción digital. Las aplicaciones móviles cada vez solicitan más su aprobación a la FDA. Esta PrescripciónDigitalTerapéutica (DTx) es una nueva modalidad de tratamiento emergente con indicaciones y tratamiento para enfermedades específicas. El primerDTx, lanzadoennoviembrede2018, reSET, fueaprobado parael tratamientodel trastornopor usode sustancias (SUD) y fue la primera demuchas terapias digitales que se lanzarán en EEUU. - Enfermedades tropicales. En la última década, las organizaciones filantrópicas centradas en ellas han hecho progresos significati- vos, y muchos de los programas de desarrollo clínico que han iniciado o apoyado empiezan a dar resultado mediante aproba- ciones de medicamentos. Las enfermedades tropicales olvidadas afectan amás demil millo- nes de personas en 149 países, y cuestan más de mil millones de dólares por año. Estas enfermedades tienen un impacto despro- porcionado en las personas que viven en países de ingresos bajos ymediosdeÁfrica, Asia yAmérica Latina (particularmenteenáreas sin suficiente saneamiento, y en estrecho contacto con vectores infecciosos), a pesar de que remedios relativamente básicos po- drían erradicar algunas enfermedades por menos de un dólar por día por persona. Lapróximaoleadadefinanciaciónpara investigaciónque reciban las entidades que se dedican a ellas, y sus prioridades, determi- naránqué enfermedades tienen la oportunidadde ver unprimer tratamiento, mejores resultados o incluso la erradicación. - Inteligencia artificial. Durante los próximos cinco años, las compañías de ciencias de la salud continuarán desarrollando e invirtiendo en inteligencia artificial, aprendizaje automático y programas de aprendizaje profundo, para que se materialicen en auténticos avances que impacten en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos. El análisis de big data aplicado a enormes y complejas bases de datos pueden proporcionar un conocimiento crucial, pero hay desafíos en la vinculaciónde estos conjuntos de datos y en la ob- tenciónde conclusiones útiles. La inteligencia artificial (IA) utiliza algoritmos inteligentes para analizar estos conjuntos de datos, y el aprendizaje automático (ML), un subconjunto de la IA, va un pasomás allámediante el uso de algoritmos de autoaprendizaje para afinar en la forma en que se analizan los grandes datos. - Evidenciadelmundo real. Fabricantes de nuevosmedicamentos en los que la seguridad ha sido demostrada, pero algunos usos adicionales o alternativos aún no han sido aprobados, incorpo- rarán evidencias del mundo real para respaldar la aprobación de indicaciones novedosas. Mientras que los ensayos controlados aleatorios (ECA) siguen siendo el estándar de oro para la evidencia en presentaciones reglamentarias, ha habido una creciente aceptación del uso de