IM MÉDICO #43

im MÉDICO | 43 15 el caso de las células CAR-T, que está irrumpiendo con fuerza en el sistema sanitario para el tratamiento del cáncer. De todas formas, el informe destaca que éste sería tan solo un ejemplo de aplicación derivada de la combinación de estas estra- tegias “ya que se prevé que en el futuro se desarrollarán estrategias terapéuticasparamuchasotrasenfermedadesbasadasenlasinergia entre ambas”. Pese a que los expertos no pasan por alto que el desarrollo de te- rapias avanzadas es complejo y su fabricación personalizada está asociadaacostes elevados “queenlentecensutraslacióncompletaa la práctica clínica”, sí remarcan que los logros ya conseguidos ayu- darána configurar lamedicinadel futuro, contribuyendo a ofrecer oportunidades terapéuticas para múltiples enfermedades, que mejorarán radicalmente la calidad de vida de muchos pacientes. Terapia celular Enel casode la terapiacelular, tambiéndestacanque sucaracterís- tica fundamental respecto a otro tipo de fármacos es que se trata demedicamentos vivos puesto que, a diferencia de una sustancia química, las células tienen capacidad de responder a estímulos, relacionarse con el entorno que las rodea, modular su acción o verse modificadas en función del microambiente en el que se encuentren. Además, dependiendo del tipo celular empleado, pueden tener, tras su administración al paciente, una vida media larga, de incluso años. El informe repasa los tipos celularesmás frecuentementeutilizados en la terapia celular, como las células madre embrionarias pluri- potentes (ESCs), que se encuentran en terreno experimental; las célulasmadrepluripotentes inducidas (iPSCs), queeludeel conflic- to ético de las anteriores y cuyo uso en fines terapéuticos evita las complicaciones de encontrar un donante compatible aunque los ensayosclínicossonlimitados,ylascélulasmadresomáticasadultas multipotentes, que regeneran el tejido en el que se encuentran y puedenserhematopoyéticas(CMHs)omesenquimales(MSCs),que han sido utilizadas en numerosas aplicaciones clínicas. En España, recuerdan los expertos que han elaborado el informe, solo están aprobados dos medicamentos celulares de terapia avanzada, aunque las perspectivas de futuro son muy amplias. Su gran potencial en la medicina regenerativa permite, de hecho, plantear estrategias para la reparación de los tejidos u órganos dañados comoconsecuenciade lesiones traumáticas, isquémicas, inflamatorias o degenerativas. En ese sentido, algunas aproximaciones que se plantean en el L as terapias avanzadas se encuentran en una fase incipiente de su desarrollo, pero su papel va a ser clave en lamedicina del futuro si se consigue que su fabricación sea a gran esca- la con una reducción de costes que hoy son una barrera para su implantacióny usoenunelevadonúmerodepacientes. Son retos quecomparten las terapias avanzadas al igual que lanecesidadde una formaciónespecializadapor partedemédicos, farmacéuticos ypersonal de enfermeríadehospital, además deque lanormativa se vaya adaptando a las necesidades y características particulares de sus nuevas y prometedoras aplicaciones. Promover la financiación de proyectos de investigación para así favorecer el traslado de los resultados alcanzados en estudios preclínicos a la práctica clínica o potenciar redes de cooperación para crear sinergias en el trabajo de grupos de investigación expertos en terapia celular y génica, explotando las capacidades de una aproximaciónmultidisciplinar y transversal, son dos de las recomendaciones que se exponen en los Informes Anticipando, elaborados en el marco del Observatorio de Tendencias de la Medicina del Futuro promovido por la Fundación Instituto Roche, que secentranendosdeesas terapias avanzadas, la terapiacelular y la terapia génica. El estudio, que comoel restode Informes Anticipando tiene como objetivo difundir los avances que se producen en la evolución de la medicina personalizada de precisión, está coordinado por el jefe de la División de Terapias Innovadoras del Centro de Investi- gaciones Energéticas,Medioambientales yTecnológicas (CIEMAT), Juan Bueren. Además, ensuelaboraciónhanparticipadocomoexpertos la sub- directora del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de laUniversidaddeNavarra, GloriaGonzález-Aseguinolaza; el inves- tigador de la Agencia Estatal Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB), Lluis Montoliu; el jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Clínico UniversitarioVirgen de la Arrixaca, José María Moraleda, y el director del Área de Terapia Celular de la Clínica Universidad de Navarra, Felipe Prósper. Eficaces El informe explica que la relevancia de las terapias avanzadas, que son medicamentos altamente innovadores que se basan en el uso de genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular), se debe a su alto potencial para constituir tra- tamientospersonalizados yal hechodeque “estánrevolucionando lamedicinaal postularse comonuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento de enfermedades que hasta el momento carecen de otros tratamientos eficaces”. Y, al respecto de las dos terapias que son objeto de análisis, se explica que algunas de sus estrategias llevan años en desarrollo, aplicándose yaen lapráctica clínica, comopor ejemploenel trata- mientode ciertas enfermedades de la sangreoen la regeneración de tejidos. Gracias a ese potencial, “es posible pensar en aplicaciones futuras paraotras patologías, comoes el casode las enfermedades neurode- generativas, musculares y otras enfermedades complejas” , e incluso el futuro tiende hacia la combinación de ambas terapias como es Gracias a su potencial, es posible pensar en aplicaciones futuras para otras patologías, como es el caso de las enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras enfermedades complejas