IM MÉDICO #45

im MÉDICO HOSPITALARIO | 02 69 PRINCIPALES COMPAÑÍAS DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN 2024 MIL MILLONES DE DÓLARES Alexion Vertex Sano P zer Takeda AbbVie Novartis Roche Johnson& Johnson BMS 16,6 14,2 13,6 12,7 10,6 10,6 9 8,3 8,2 7,4 27,7 37 38,5 31 26,3 20,2 40,8 28,9 0 0 Ventas medicamentos no huérfanos Ventas medicamentos huérfanos ción Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), se ha establecido la importancia de diferentes criterios para valorar la financiación de medica- mentos huérfanos, considerando las preferencias de varios expertos involucrados en el ámbito de las enfermedades raras. El proyecto se desarrolló en tres fases, partiendo de una selec- ción de 13 criterios de financiación potencialmente relevantes. Finalmente, las conclusiones arrojan que factores como la calidad de vida del paciente, la gravedad de la enfermedad rara, la existencia de alternativas terapéuticas o la capacidad de cada terapia para evitar costes asociados, deben incrementar su importancia en la toma de decisiones sobre financiación de este tipo de medicamentos. El gran desafió de financiación, y posterior acceso a los pa- cientes, hace indispensable que se establezcan con claridad, transparencia y de manera estructurada los criterios que se deben seguir para evaluar este tipo de medicamentos. Mercado de medicamentos huérfanos De cara al futuro, el informe de EvaluatePharma sobre medi- camentos huérfanos espera que algunas de las tendencias que definieron la última década se extiendan hacia el futuro, mientras que otras evolucionarán. Principalmente, la gran industria farmacéutica continuará dominando, lo que implica que seguirá primando el patrón de adquisiciones y licencias externas. Esta tendencia ha sido claramente ejemplificada con la adquisición de Celgene por Bristol-Myers Squibb (BMS), que catapultará a la gran farmacéutica a la cima del mercado de medicamentos huérfanos en 2024. En concreto, se espera que, para ese año, la compañía facture 16,6 mil millones de dólares en medicamentos huérfanos y 27,7 mil millones de dólares en otros mediamentos. Le seguirán Johnson&Johnson, con una facturación de 14,2 mil millones de dólares en huérfanos, y 37 mil millones de dólares en el resto. Estiman, además desde EvaluatePharma, que, a medida que evolucione la ciencia, los medicamentos huérfanos se volverán aúnmás precisos y se centraránenuna ampliagamade enferme- dades genéticas. Entre el posible pipeline más prometedor para el 2024, la consultora destaca dos terapias CAR-T ahora propiedad de BMS, así como la terapia génica de BioMarin para la hemofilia, y el risdiplam de Roche para la atrofia muscular espinal. Asimismo, amedida que se conciencie acerca de las enfermeda- des raras, se diagnosticará a más y más pacientes, ampliando la poblaciónpotencial de pacientes e impulsandoproyecciones de ventas aún mayores. En los últimos años, en EE UU se han llevado a cabo un gran nú- mero de reformas legislativas en el mercado de medicamentos huérfanos. Los elevados precios de las terapias genéticas apro- badas han impulsado el consensobipartidista contra el aumento de precios. Mientras tanto, la competencia sin precedentes por la designación de medicamentos huérfanos ha provocado llamadas a la reforma de la Ley de Medicamentos Huérfanos. Aunque persiste la incertidumbre legislativa, se predice que los medicamentos huérfanos continuarángenerando fuertes ventas de los medicamentos de prescripción, creciendo al doble de la tasaque losmedicamentos nohuérfanos en los próximos años. Fuente: EvalulatePharma. Elaboración: IM Médico