IM MÉDICO #49-ESPECIAL HEMATOLOGÍA

I+D im MÉDICO | 49 40 Plan para el abordaje de las terapias avanzada Para garantizar el uso adecuado de estas terapias en el marco nacional, el sistema sanitario dispone del plan de abordaje de terapias avanzadas en el SNS de medicamentosCAR, aprobado por el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud en noviembre de 2018, con el objetivo de garantizar la gestión de manera programada, equitativa, segura y eficiente del uso de de este tipo de terapias, a través de un modelo organi - zativo, además de potenciar la investigación de medicamentos de elaboración no industrial. Para tal fin, se designaron 15 centros de referencia, concretamente en Andalucía, Castilla y León, Cataluña, Comunidad de Madrid, Comunidad Valenciana y Canarias (con carácter excepcional). A juicio del Dr. Pérez-Simón, “en España se han hecho bien los deberes respecto a esta técnica, se ha desarro- llado un programa para implantar este tipo de procedimientos a nivel nacional, identificándose una serie de centros para el uso de estas terapias, en su versión comercial, tanto para adultos como para edades pediátri- cas” . Una de las condiciones del Ministerio de Sanidad para seleccionar estos centros, como explica este experto es que “los hospitales aspirantes han de poseer unidades concretas de terapia celular, formadas por distintos servicios y, por tanto, distintas áreas de conocimiento. Asimismo, se tiene en cuenta la experiencia en trasplan- te alogénico, ya que parte de los procedimientos que se necesitan para la producción de estas células son los mismos que para el manejo de los progenitores hematopoyéticos en el trasplante, los profesionales que se han dedicado a estos trasplantes también realizan terapia CAR-T” . Si bien una amalgama de productos de este tipo para otras enfermedades oncológicas se encuentra en fase de ensayos clínicos en hospitales muy seleccionados que pueden coincidir o no con los centros de referencia marcados por la Administración sanitaria, “ aun así, no todos los pacientes que lo precisan pueden ser reclu- tados en dichos ensayos sobre todo si no pertenecen a la Comunidad Autónoma en la que se ubica el centro sanitario donde se ensaya. Por tanto, uno de sus principales obstáculos sigue siendo el acceso a la terapia” , en opinión del Dr. Ortiz-Maldonado. No obstante, como indica el Dr. Pérez-Simón, “el motivo por el que se selecciona un número relativamente pe- queño de centros es que este tratamiento tiene un perfil de toxicidad muy particular y, por tanto, es importante tener experiencia en este tipo de técnicas”. conexperienciaen la recolecciónde células, técnica conocida como linfoaféresis. Respecto al manejo del paciente clínico, una vez que ingresa para el proceso de linfodepleción e infusión de las células CAR-T, la mayoría de los hematólogos que se ocupan de esta parte suelen tener amplia experiencia en trasplantes ”. En ello incide también el Dr. Pérez Simón, “ lo ideal es que los facultativos que están implicados en el control de los pacientes en planta tenganunaexperienciamínimaenelmanejode las posibles complicaciones, yesque, anteunproceso tancomplejo, sonmuchas las áreas de conocimiento a intervenir ”. “ Cada vez más nos dedicamos a dar tratamientos más dirigidos y personalizados, donde cobra terreno las terapias inmunológicas. La Medicina seestámoviendoenestadirección: tratamientos cadavez menos tóxicos,másdirigidos ypersonalizados ymás eficaces. Y todo esto tiene que ser incorporado en la formación de los nuevos espe- cialistas ”, señala, por su parte el Dr. Valentín Ortiz-Maldonado , hematólogo del Hospital Clinic de Barcelona. Aspectos a superar De ahí, la importancia de ir acumulando mayor conocimiento a partir de la experiencia que se va obteniendo con este tipo de terapias, sobre todo en lo relativo a factores pronósticos relativos a la respuesta y probabilidad de efectos adversos al tratamiento para mejorar aún más la selección de pacientes. Entre estos efectos adversos, los más habituales suelen ser, por una parte, el síndrome de liberación de citoquinas, ocasionada por la destrucción celularmasiva conocida como la liberaciónde interleuquinas, particularmente interleuquina 6, y la toxicidad neurológica que se da en un porcentaje inferior de pacientes y puede llegar a ser severa e, incluso, ocasionar la muerte. Otra de las toxicidades habituales es la linfopenia B absoluta que elimina los linfocitos Ben cuyo caso los pacientes necesitanun tratamien- to adicional, además de tener que estar atentos a las infecciones que se puedan derivar de esta depleción de linfocitos B. Dichos efectos adversos de los medicamentos CAR-T deben ser vigilados estrechamente durante, al menos, las siguientes cuatro semanas tras la fecha de infusión del medicamento. Por ello, si el paciente fuera dado de alta en un tiempo menor, deberá permanecer cercano al centro hospitalario (a menos de 1 hora), En España, la terapia CAR-T se ha implementado a un ritmo adecuado y con bastante rigor, con una actividad comparable a la desarrollada en otros países europeos