im MÉDICO | 58 [ ANUARIO 2022 ] 91 En total, a 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 23 medicamentos huérfanos aprobados a nivel europeo no han llegado todavía a nuestromercado, el 16% del total de los autorizados a nivel comunitario, la cifra más alta de los últimos cuatro años. Uno de los elementos que más influye en esta situación son los dilatados tiempos de espera que, lejos demejorar, aumentaron un 42% en el último ejercicio. Así, el tiempo promedio entre el Código Nacional y la financiación de un producto huérfano supera en nuestro país los 34 meses, casi tres años, muy lejos de los seis meses deseables como tiempo medio máximo para la aprobación y financiación. Para María José Sánchez Losada, presidenta de AELMHU, “estos primeros resultados de nuestro informe nos llevan a reivindicar, una vezmás, que España debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación de medicamentos huérfanos a nivel nacional, sobre todo porque su eficacia ya ha sido acreditada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA)”. Por último, 60 medicamentos huérfanos permanecen sin financiar en nuestro país, cinco más que en 2021, de los cuáles un 45% lleva esperando financiación más de tres años. Y tampoco se aprobó la financiación de ninguna terapia avanzada huérfana el año pasado. Es por ello que Sánchez considera oportuno “actualizar la actual Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios”. En su opinión, “es absolutamente fundamental que se puedamejorar la ley desde varias áreas demejora”. Una de ellas, “seguro, es la posible agilización de procesos burocráticos, la mejora en los procesos de evaluación, que siempre hay ahí un área para para mejorar ahí”. Y sobre todo, “dotar de mayor certidumbre y transparencia el proceso de trámite de aprobación, de reembolso de los fármacos, de los medicamentos, mucho más de nuestro caso, y también que haya más participación”. Al fin y al cabo, “los que mejor conocemos los productos porque los hemos desarrollado somos la industria farmacéutica”. Pero también “se puede dotar de una mayor participación, por ejemplo, a las asociaciones de pacientes y a los pacientes que conocen muy bien sus enfermedades”. Sobre todo, porque en el caso de las enfermedades raras, “es más importante si cabe la participación de los pacientes”. En definitiva, concluye, se debe “aportar certeza, agilidad y mayor transparencia en los procesos de aprobación y financiación”. + Diagnóstico • Un paciente con una enfermedad rara espera una media de cuatro años hasta obtener un diagnóstico. • En el 20% de los casos transcurren 10 o más años hasta lograr el diagnóstico adecuado. Atención sanitaria • El 46,8% no se siente satisfecho con la atención sanitaria que reciben por su enfermedad. • El 47% recibenun tratamiento que considera inadecuado o que no es el que necesita. • El 72% cree que, al menos, una vez fue tratado inadecuadamente. • El 15% utiliza medicamentos huérfanos. Desplazamientos • Alrededor del 50% de los pacientes tuvo que viajar en los últimos años fuera de su provincia debido a su enfermedad. • De estos, el 40% se desplazó cinco o más veces en busca de diagnóstico o tratamiento. Gastos • Los costes suponen cerca del 20% de los ingresos familiares anuales. ALGUNASCIFRASSOBREENFERMEDADESRARAS Fuente: Feder Elaboración: Departamento de Diseño: IMMédico Acceso con el que, cada año, ofrece un análisis detallado de la situación de los medicamentos huérfanos en Europa y su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras en España. Así, según los primeros datos analizados, 2022 fue un año excelente a nivel comunitario, con máximos históricos en nuevas designaciones huérfanas de productos con nombre comercial (29) así como de autorizaciones de comercialización europeas (24), lo que ha elevado la cifra de medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea (UE) a 146. En sentido contrario, el estudio también revela que los indicadores en España se encuentran lejos de ser extraordinarios. Si bien 17 nuevos medicamentos huérfanos adquirieron Código Nacional (CN) en nuestro país, solo nueve fueron financiados, lo que representa un descenso de un 37% con respecto al ejercicio pasado (cinco productos financiados menos). Además, el 100% de esos nuevos productos financiados obtuvieron un precio condicionado: todos presentan condiciones de seguimiento, cuatro están sometidos a coste máximo por paciente y dos tienen techo de gasto. España cuenta con 123 medicamentos con CN, de los cuales 63 están financiados por el SNS
RkJQdWJsaXNoZXIy NTI5ODA=