im MÉDICO | 59.2 38 “UNA DE LAS CLAVES VA A SER EL REPLANTEAMIENTO DEL REGLAMENTO SOBRE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS” ICÍAR SANZ DE MADRID, DIRECTORA DEL DEPARTAMENTO INTERNACIONAL DE FARMAINDUSTRIA A finales de 2022, había 146 fármacos huérfanos autorizados por la EMA. Son las compañías farmacéuticas innovadoras las que soportan casi todo el peso de la investigación, pues el 96% de esos ensayos estuvieron impulsados por la industria innovadora. Entre 2000 y julio de 2022, Europa pasó de tener ocho a 133 medicamentos huérfanos, los destinados a tratar enfermedades raras, disponibles. Según Icíar Sanz de Madrid, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, “esto fue un hito”. Explica que se consiguió gracias a que, en el año 2000, los medicamentos huérfanos fueron reconocidos de forma específica por el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos. “Esta regulación, basada en un sistema de incentivos, ha permitido, a lo largo de dos décadas, un importante impulso a la innovación, de modo que, a finales de 2022, había 146 fármacos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para tratar enfermedades raras en Europa”, declara. Sin embargo, a pesar de estos avances, “dar respuesta a las enfermedades poco frecuentes sigue siendo uno de los grandes desafíos para la investigación, y sólo el 5% de las conocidas cuenta con algún tratamiento”. Le preguntamos precisamente en qué momento se encuentra la investigación de las enfermedades raras. Confirma que, entre 2006 y 2016, el número de ensayos clínicos en Europa creció un 88% en esta área, y, hoy, uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la EMA es para enfermedades raras.“La investigación en enfermedades raras ha experimentado un gran avance en los últimos años”, apunta. Acerca la mirada a España. “230 ensayos clínicos puestos en 2022, una cuarta parte del total, se centraban en medicamento huérfanos. 87 de ellos, sobre fármacos pediátricos”, informa. Remarca que “son las compañías farmacéuticas innovadoras las que soportan casi todo el peso de la investigación, pues el 96% de esos ensayos estuvieron impulsados por la industria innovadora”. Sanz de Madrid razona que, por su baja incidencia, las patologías poco frecuentes requieren esfuerzos especiales y el Reglamento sobre medicamentos huérfanos recoge el espíritu de reconocer e incentivar dicho esfuerzo.“La norma, producto del diálogo entre autoridades e industria farmacéutica y que fomenta la colaboración público-privada, estimuló el trabajo de las compañías farmacéuticas en este campo”, señala. Antes de su entrada en vigor, la investiga-
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