im MÉDICO | 59.2 39 ción en esta área era“limitada y con escaso éxito”. Actualmente,“el ritmo de aprobaciones es de nueve medicamentos al año, alrededor del 25% de los nuevos fármacos que aprueba cada año la EMA”. A su juicio, es importante subrayar que la I+D de nuevos medicamentos implica un alto riesgo y grandes inversiones. En el caso de las enfermedades poco frecuentes, “se suma el escaso número de pacientes afectados por cada patología, lo que hace aún más complicada la labor de investigación y la obtención de un retorno a esa cuantiosa inversión”. Asimismo, el Reglamento europeo prevé, entre otras medidas de estímulo, mayor agilidad en el proceso de aprobación, un protocolo de asistencia y asesoramiento específico por parte de la EMA y ayudas financieras para la realización de ensayos clínicos, aparte de un período de exclusividad en el mercado tras la aprobación del nuevo medicamento (diez años, doce si el fármaco se autoriza para uso pediátrico). Un papel importante “España está jugando un importante papel en el impulso de la investigación en enfermedades raras”, manifiesta. Insiste en que la cuarta parte de los ensayos clínicos realizados en nuestro país en 2022 fueron para enfermedades raras (230), “una cifra que ha ido aumentando desde los 73 ensayos realizados en 2018 o los 117 de 2019”. Añade que la investigación biomédica no cesa, pero pierde su sentido si no llega a los pacientes. Lamenta que, en los últimos años, “estamos sufriendo importantes retrasos en el acceso a los nuevos tratamientos por parte de los pacientes europeos, y especialmente españoles”. Aquí, había 146 medicamentos huérfanos disponibles en 2022, menos de la mitad del total de los autorizados en la Unión Europea (UE). Por este motivo, desde Farmaindustria están trabajando muy activamente, y en colaboración con las administraciones sanitarias, para revertir esta situación. Para ello, han elaborado una serie de propuestas que contribuirían a agilizar el proceso de evaluación Objetivo enfermedades raras (Rare Diseases Moonshot), una nueva alianza internacional La Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia), a la que pertenece Farmaindustria, participa en Objetivo enfermedades raras (Rare Diseases Moonshot). Icíar Sanz de Madrid expone que esta alianza persigue acelerar la investigación en enfermedades raras y, para ello, prevé trabajar para “aunar conocimiento, mejorar la colaboración público-privada y reducir la fragmentación en investigación que existe en este campo”. Lo hará a través de un ecosistema de expertos y trabajará en base a un triple desafío: “Impulsar la investigación traslacional que logre llevar las innovaciones terapéuticas a los pacientes lo antes posible, optimizar los ensayos clínicos y, por último, una regulación que fomente la I+D”. Efpia es una de las organizaciones implicadas, pero también participan entidades internacionales como la Infraestructura Europea de Medicina Traslacional (Eatris), la Red Europea de Infraestructuras de Investigación Clínica (Ecrin), la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (Eucope), EuropaBio, la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis) y el Critical Path Institute (C-Path). “Dar respuesta a las enfermedades poco frecuentes sigue siendo uno de los grandes desafíos para la investigación” y financiación de nuevos fármacos. Incluso, hace apenas unas semanas, publicaron un documento de recomendaciones específicas para los medicamentos huérfanos, “por ser tratamientos con unas características inherentes especiales”. Sanz de Madrid aclara que establecer un diálogo temprano entre Administración y compañías, un procedimiento acelerado de evaluación y un sistema específico para estos fármacos que contemple sus especificidades son algunas de sus propuestas más destacadas, aunque hay hasta una docena en este documento. En este momento, están pendientes de conocer la propuesta de la Comisión Europea para la revisión de la legislación farmacéutica. Se espera para los últimos días de marzo. Piensa que “una de las claves va a ser el replanteamiento del Reglamento sobre medicamentos huérfanos”. Admite que “la industria farmacéutica está profundamente preocupada por la posible reducción de incentivos a la innovación”. Del mismo modo, recuerda que, en las dos últimas décadas,“Europa ha perdido el liderazgo en innovación farmacéutica, en favor de Estados Unidos”. La región ha pasado de desarrollar el 40% de la innovación biomédica al 20%. Esta revisión de la legislación en el marco de la futura Estrategia Farmacéutica Europea representa, a juicio de Farmaindustria, “una oportunidad única para garantizar que los pacientes europeos puedan beneficiarse de la vanguardia de la I+D en un entorno que favorezca la innovación en un contexto de sostenibilidad”. “Hay que evitar que esta revisión penalice la I+D+i reduciendo los incentivos regulatorios”, avisa. Hace hincapié en que “la efectiva respuesta a la pandemia, en la que España jugó un papel importante, sólo fue posible gracias a un sólido ecosistema de innovación basado en la protección de la propiedad industrial y una colaboración público-privada sin precedentes”. De no tener en cuenta el valor de los incentivos, “será una oportunidad perdida”. Concluye que, si queremos atraer inversiones a la UE para promover la recuperación y crecimiento económicos y, sobre todo, garantizar el acceso de los pacientes europeos a nuevas esperanzas de tratamiento, “necesitamos un régimen de incentivos sólido, fuerte y competitivo”. De lo contrario, “nuestros pacientes dependerán de la innovación que hagan otros”.
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