im MÉDICO | 59.2 42 del desarrollo clínico de nuevas terapias para transformar la vida de las personas que viven con enfermedades raras. Planean una inversión muy significativa en el nuevo Hub, con la contratación de hasta 100 especialistas en I+D. Su previsión de inversión en I+D en 2022 fue de 8.000 millones de dólares, aproximadamente el 21% de las ventas totales. En particular, centran sus esfuerzos de investigación en nuevas moléculas con foco en el complemento y esfuerzos de desarrollo en hematología, nefrología, neurología, trastornos metabólicos, cardiología y oftalmología. En estos momentos, en España, ofrecen soluciones innovadoras a los pacientes de Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa), Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y déficit de lipasa ácida lisosomal (LAL-D), para los cuales ya hay un tratamiento aprobado en nuestro país. En pipeline, tienen Neurofibromatosis tipo 1 (NF1), Miastenia Grave Generalizada (MGg), Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO) y Hipofosfatasia (HPP). No obstante, siguen trabajando “sin descanso” para ampliar su pipeline, con la intención de llegar a la mayor cantidad de pacientes posible. Misión: seguir ampliando los límites de la ciencia La misión de Alexion es “seguir ampliando los límites de la ciencia y profundizar en el conocimiento de las enfermedades raras”. Su directora general en España & Portugal remarca que son muy conscientes de que es este conocimiento el que les permite innovar y desarrollar nuevas áreas donde existen grandes necesidades desconocidas, así como descubrir nuevas formas de ayudar a las personas a vivir lo mejor de sus vidas. Por eso, se mantienen firmes en el apoyo a la innovación digital. “Confiamos en el poder de herramientas como la Inteligencia Artificial para ayudar a mejorar el diagnóstico en enfermedades raras, como ya hacemos a través de nuestra asociación con BD Care, pero también en la capacidad de este algoritmo para ayudar a identificar a más pacientes, o para fomentar el desarrollo de nuevos fármacos y tratamientos con la incorporación de nuevos datos y conocimientos. Creemos que el Digital Health es el futuro, tanto para acortar los tiempos de diagnóstico, como para ayudar a mejorar la vida de los pacientes. Tecnologías como la realidad virtual pueden ser de utilidad tanto para mejorar sus largas estancias en hospitales como para ayudarnos a acercar a la población la realidad de estos pacientes y las consultas virtuales han demostrado, desde la llegada de la pandemia, que pueden ser muy útiles para acercar a profesionales y pacientes”, puntualiza Leticia Beleta. Ahora, junto con AstraZeneca, confían en que tienen el potencial de transformar la vida de aún más personas en todo el mundo. “Los pacientes no pueden seguir un tratamiento adecuado a sus necesidades sin un diagnóstico preciso”
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