55 Hay muchas definiciones de terapias avanzadas circulando. La que proclaman la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que está basada en el consenso internacional, es que “son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) que incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico o la combinación de productos (tejidos o células combinados con dispositivos médicos)”. Rodrigo Sánchez-Bayona, secretario científico de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) y especialista en Oncología Médica del Hospital Universitario 12 de Octubre, resume que son “un conjunto de enfoques terapéuticos innovadores que utilizan tecnologías avanzadas para tratar enfermedades de manera específica y personalizada”. Explica que la terapia génica es un enfoque terapéutico que implica la introducción, modificación o corrección de material genético en las células de un individuo para tratar o prevenir enfermedades. En ese sentido, se introduce material genético en las células del paciente con el objetivo de corregir o reemplazar genes defectuosos, proporcionar funciones que faltan o regular la expresión génica de manera específica. Puede utilizarse material genético del propio paciente (terapia autóloga) o de un donante (terapia alógena). La terapia celular implica la administración de células vivas al paciente con el propósito de tratar o mejorar una enfermedad. Se utilizan células, ya sea del propio paciente o de un donante, que se han modificado, cultivado o seleccionado para desempeñar una función terapéutica específica en el cuerpo. Incluye terapias con células madre, células T modificadas genéticamente y otras células especializadas. Por último, la ingeniería de tejidos se centra en la creación y el diseño de tejidos y órganos artificiales para su implantación en el cuerpo con el fin de restaurar la función perdida o dañada. Implica la combinación de células, andamios tridimensionales y factores de crecimiento para construir tejidos funcionales en el laboratorio que puedan ser implantados en el paciente. De nuevo, las células pueden ser obtenidas del propio paciente o de donantes. En general, la elección entre terapia autóloga o alógena depende de diversos factores, como la naturaleza de la enfermedad y las características individuales del paciente. Carmen Ayuso, jefa del Departamento de Genética de la Fundación Jiménez Díaz y directora científica del Instituto de Investigación Clínica de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), y Damián García-Olmo, jefe del Dpartamento de Cirugía General y del Aparato Digestivo de la Fundación Jiménez Díaz, sostienen que las terapias avanzadas constituyen “un nuevo campo en la biomedicina y una forma revolucionaria e innovadora de tratamientos personalizados dirigidos a tratar enfermedades que en el presente no tienen una buena solución”. De esta manera, los productos medicinales incluidos como terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés de Advanced Therapies Medical Products) ofrecen nuevas oportunidades para mejorar y/o curar enfermedades congénitas y adquiridas previamente intratables. Jesús Rodríguez Pascual, director del Instituto Oncológico Vithas (IOV) en Madrid, que agrupa los tres centros que el grupo tiene en la región (los Hospitales Universitarios Vithas Madrid Arturo Soria, Vithas Madrid La Milagrosa y Vithas Madrid Aravaca), matiza que “consiste en utilizar los enormes avances científicos y tecnológicos que se han producido en las últimas décadas en materia de biología molecular, modificación genética e inmunoterapia para avanzar en el tratamiento de pacientes con tumores malignos”. Dice que, hoy en día, es posible, por poner un ejemplo, activar partes muy específicas del sistema inmune para intentar dirigirlo de forma muy fina contra las células cancerígenas. También es posible extraer y aislar células sanguíneas (básicamente linfocitos o los glóbulos blancos) para modificarlos, replicarlos y reinfundirlos al propio paciente al que se le extrajo para producir una respuesta inmune contra el tumor: es lo que llamamos “terapia con CAR-T Cell”. La lista es bastante grande. A juicio de Mariluz Amador, directora del Departamento Médico de Roche Farma España, las terapias avanzadas aportan un enfoque innovador en el abordaje de enfermedades complejas. Con respecto a la terapia génica; César Gregorio Muñoz Sánchez-Miguel,
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