60 A FONDO TERAPIAS AVANZADAS ANUARIO 2023 (Casgevy), para el tratamiento de la beta talasemia y la anemia de células falciformes en pacientes mayores de doce años. Eso sí, “estas terapias se asocian a desafíos como son sus costes, su eficacia y su seguridad”. Respecto a los últimos,“es necesario hacer seguimientos con estudios de farmacovigilancia a largo plazo y analizar con cautela algunos eventos ocurridos, como la aparición de neoplasias secundarias en ciertos casos de terapia génica o terapias CAR, aun con menor riesgo que otras terapias, y que se encuentran bajo análisis por parte de las agencias reguladoras en estos momentos”. En el futuro próximo, la expectativa es que haya un mayor desarrollo y éxito de estas terapias, asociados a los avances tecnológicos y del conocimiento, como la edición de genes CRISPR-Cas9 o las herramientas de inteligencia artificial y aprendizaje automático en el descubrimiento de fármacos, el desarrollo clínico y el lanzamiento comercial. Se espera igualmente que dichos avances “permitan ayudar a los fabricantes de medicamentos a reducir costos y acortar los ciclos de innovación, facilitando la llegada de medicamentos más innovadores a los pacientes con mayor rapidez en el futuro”. En esa línea, Amador describe que,“durante el último año, se han obtenido aprobaciones regulatorias para nuevas terapias avanzadas, y en especial en inmunoterapia, lo que ha posibilitado un mayor acceso de los pacientes que las necesitan”. “Estamos aprendiendo a manejar los efectos secundarios de estas terapias de una manera más eficiente”, comunica Rodríguez Pascual. Hay que tener en cuenta que son tecnologías muy novedosas, “con lo complejo que es a veces entender los mecanismos por los que estas terapias actúan”. Recuerda que se la llegado a hablar de “administración de fármacos vivos”. La conclusión de Muñoz Sánchez-Miguel es que “el futuro de estas estrategias radica, por un lado, en la combinación de la terapia génica y la terapia celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personaliza-dos, eficaces y seguros”. Es lo que sucede con las células CAR-T para el tratamiento del cáncer, que está irrumpiendo con fuerza en nuestro sistema sanitario. Este tratamiento consiste en la modificación genética de las propias células de defensa del paciente para que puedan luchar de manera más eficaz contra las células tumorales Otro avance técnico revolucionario, certifica, está surgiendo de la terapia con exosomas. “Los exosomas son fragmentos celulares, vesículas de transporte a nivel celular, en su interior puede ir varios compuestos moleculares y que se vehiculan desde el interior de la célula al exterior”, aclara. Esta tecnología se está desarrollando en el campo, entre otros, de terapias de enfermedades respiratorias animales y en seres humanos. “Y destacaría la edición génica, una aproximación que apenas lleva una década en desarrollo y que a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, pero que presenta un enorme potencial para la medicina del futuro, ya que, a diferencia de la terapia génica, permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre el genoma del paciente”, termina. Está claro que las terapias avanzadas van a dar un vuelco al tratamiento de muchas enfermedades que hasta hace poco eran consideradas de muy mal pronóstico. Está ya ocurriendo. ESTAMOS APRENDIENDO A MANEJAR SUS EFECTOS SECUNDARIOS DE UNA MANERA MÁS EFICIENTE RESPUESTAS PROMETEDORAS EN EL TRATAMIENTO DE DIVERSAS ENFERMEDADES Las terapias avanzadas están mostrando respuestas prometedoras en el tratamiento de diversas enfermedades, incluyendo distintos tipos de cáncer, enfermedades raras y patologías neurológicas. Se confía en avanzar en tumores hematológicos, tumores pediátricos y algunos tipos tumorales (como ciertos sarcomas, subtipos de tumores de mama o digestivos) frente a los cuales previamente las opciones de tratamiento eran muy pobres. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que afecta a los músculos. Se han explorado terapias génicas para abordar la mutación genética responsable de esta enfermedad, con el objetivo de mejorar la función muscular y la calidad de vida de los pacientes. Otro ejemplo es la atrofia muscular espinal, un trastorno neurodegenerativo que afecta a las neuronas motoras. La terapia génica y otros enfoques de terapia celular se están utilizando para abordar las deficiencias genéticas que causan esta enfermedad, con el potencial de mejorar la función muscular y prolongar la vida de los pacientes. La hemofilia, un trastorno de la coagulación de la sangre, ha sido objeto de investigación en terapias génicas. Se buscan enfoques que permitan la producción de factores de coagulación ausentes o deficientes para reducir o prevenir las hemorragias en pacientes con hemofilia. La terapia génica del mismo modo se ha aplicado en la investigación de otros trastornos hematológicos como la anemia de células falciformes, una enfermedad genética que afecta la forma de los glóbulos rojos. El objetivo es corregir la mutación genética que lleva a la producción de glóbulos rojos anormales. En el ámbito oncológico, algunas terapias avanzadas, como las terapias con células CAR-T, han mostrado eficacia en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer hematológico, como la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma no Hodgkin.
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