48 HEMATOLOGÍA EL ESTUDIO SATURNO REVELA QUE LOS PACIENTES CON HPN SIGUEN PRESENTANDO NECESIDADES MÉDICAS NO CUBIERTAS, A PESAR DEL TRATAMIENTO1,2 UNA PROPORCIÓN SIGNIFICATIVA DE LOS PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA (HPN) TRATADOS CON INHIBIDORES DE C5 TIENEN UNA RESPUESTA SUBÓPTIMA AL TRATAMIENTO, SEGÚN CONCLUYE EL ESTUDIO SATURNO1,2. UN ALTO PORCENTAJE DE ELLOS AÚN PRESENTA ANEMIA, FATIGA Y PARÁMETROS ANALÍTICOS SUGESTIVOS DE PERSISTENCIA DE HEMÓLISIS INTRA Y/O EXTRAVASCULAR1, POR LO QUE EXISTE MARGEN DE MEJORA EN LA RESPUESTA AL TRATAMIENTO1,2. En el estudio Saturno se analizó el grado de satisfacción con la respuesta al tratamiento con inhibidores de C5 de un grupo de 56 pacientes en España diagnosticados de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad hematológica ultrarrara. Estos pacientes llevaban recibiendo tratamiento con eculizumab o ravulizumab durante al menos tres meses. Profundizamos con su investigadora principal, la Dra. Anna Gaya, especialista sénior del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, en sus resultados. “Los inhibidores de C5 mejoraron el control de la hemólisis intravascular (LDH <1,5 LSN) en el 85 % de los pacientes1, pero el 68 % de ellos seguía con algún grado de anemia y casi el 31 % necesitó soporte transfusional en el último año2. Como consecuencia, los pacientes referían persistencia de la fatiga (55 %)2 y de la disnea (21 %). “Se observó que la intensidad de la fatiga estaba relacionada con la afectación de las actividades sociales, así como con la productividad laboral”, explica. De hecho, el 18 % de los pacientes había sido declarado incapacitado laboralmente debido a la HPN. Sin embargo, la mayoría de los pacientes (95 %) y hematólogos tratantes (91 %) estaban satisfechos con los resultados alcanzados2. “A pesar de las altas tasas de satisfacción con el tratamiento con inhibidores de C5 en el momento del estudio, lo cual refleja el gran beneficio que estos fármacos han supuesto para los pacientes con HPN, todavía existe margen de mejora, especialmente en aquella población de pacientes que persisten con anemia1, ya sea por control subóptimo de la hemólisis intravascular o por el desarrollo de hemólisis extravascular clínicamente significativa”, explica la Dra. Gaya. La fatiga sigue siendo el síntoma más frecuente e invalidante, incluso en los pacientes bajo tratamiento con inhibidores de C5, aunque menos intensa que la que presentan los pacientes sin tratamiento específico.“A pesar de que los inhibidores de C5 han marcado un antes y un después en la historia natural de esta enfermedad, todavía existe la necesidad de tratamientos que permitan no solo controlar la hemólisis intravascular, sino también alcanzar una respuesta hematológica con resolución de la anemia”, considera. El 1 de mayo de 2023 fue aprobado en España Aspaveli® (pegcetacoplán), un inhibidor de C3 que permite la inhibición del complemento a nivel proximal, evitando así que se desencadene la hemólisis intravascular y que se produzca hemólisis extravascular. El fármaco está indicado en monoterapia en el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística
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