58 TERAPIAS AVANZADAS Hasta el momento cuatro de estas terapias avanzadas se encuentran comercializadas en España. Tales son Yescarta (axicabtagén ciloleucel), Kymriah (tisagenlecleucel), Tecartus (brexucabtagén autoleucel) y Abecma (idecabtagén vicleucel), y algunas de sus posibles usos combinados para las que el Ministerio de Sanidad ofrece protocolos farmacoclínicos para su empleo dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS). Es el caso de Tisagenlecleucel y Axicabtagén ciloleucel en tercera línea para los casos de Linfoma difuso de células B grandes (LBDCG); Brexucabtagén autoleucel en linfoma de células del manto (LCM); Axicabtagén ciloleucel para Linfoma difuso de células B grandes (LBDCG) y linfoma B de alto grado en segunda línea; Axicabtagén ciloleucel en linfoma folicular; e Idecabtagén vicleucel para mieloma múltiple (MM) refractario y en recaída (RR), en cuarta línea. España queda a la espera de validación comercial para Carvykti (ciltacabtagén autoleucel), de Johnson & Johnson, con indicación para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR) después de su aprobación por parte de la Comisión Europea la pasada primavera de este mismo año. Al igual que ocurre con Breyanzi (lisocabtagén maraleucel), para el que se inició el año pasado piloto de Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Este último medicamento se suma a la lista compuesta por Abecma, Carvykti, Kymriah, Tecartus y Yescarta, como terapias de células CAR-T dirigidas a los antígenos CD19 o BCMA, que podrían suponer riesgo de neoplasias malignas secundarias de células T. Vigilancia de por vida Sin negar la verdadera revolución que ha supuesto la primera década con CAR-T, también es cierto que se deben extremar las cautelas. Este mismo verano, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) informaba del posible riesgo de desarrollar neoplasias malignas secundarias de células T después del uso de estas terapias avanzadas. Concretamente, el Comité para la Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia europeo (PRAC) estudió 38 casos de neoplasias malignas de este tipo e incidió en la necesidad de monitorizar a los pacientes tratados con carácter vitalicio. Aunque el número de casos es reducido, si se tiene en cuenta que ya son 42.500 los pacientes con leucemias y linfomas de células T los que han recibido estos tratamientos, el seguimiento nunca debe ser descartado porque las neoplasias secundarias pueden aparecer algunas semanas después o incluso años más tarde de la infusión del tratamiento, principalmente por la implicación de un transgén CAR, entendido como fragmento de ADN modificado que se devuelve al organismo del paciente. Una advertencia, en cualquier caso, de obligado cumplimiento tanto para las CAR-T comerciales o académicas que se administren, a partir de la publicación pública de las cautelas a seguir. DE NUEVA YORK PODRÍAN VENIR LOS PRIMEROS CAR-T PARA ÓRGANOS SÓLIDOS COMO CEREBRO, PULMÓN O PÁNCREAS Dilemas del reembolso La acreditación internacional de centros autorizados para la gestión y administración de terapias CAR-T viene del Comité JACIE de Acreditación Conjunta (Joint Accreditation Committee of the International Society for Cell &Gene Therapy) y la Sociedad Europea de Sangre y Trasplante de Médula Ósea (EBMT). En el caso de los hospitales españoles validados se presentaron hasta 2020 solicitudes de 242 casos desde 138 hospitales, de los que fueron seleccionados y tratados 160 pacientes. Como evidencia confirmada de las barreras que existen para la generalización de estos tratamientos. No obstante se aprecia en países como Francia, Alemania, Italia y España una mejor predisposición para llegar a acuerdos para terapias como Tecartus o Abecma, a diferencia de otros países de Europa o el resto del mundo. Aunque se desmarca Italia, al limitar el uso de Yescarta a pacientes con menos de 70 años y a 75, la edad misma de las personas a tratar con Kymriah. Aunque la aprobación de las terapias CAR-T se centraliza desde la EMA, su evolución es distinta por países. Así ocurre que en países como Hungría o Malta donde la administración de estos tratamientos no está sistematizada. Aunque en el caso de Malta tiene un acuerdo suscrito con Reino Unido, mdiante el cual se tratan allí sus pacientes que precisan terapias avanzadas. Frente a un país como Noruega, en el que hasta julio de 2022 no se trataba a ningún paciente con Kymriah o Yescarta. MERCADO HOSPITALARIO Total consumo hospitalario, según ventas en € PVL a MAT 08/22, MAT 08/23 y MAT 08/24 Fuente: IQVIA, National Sell Out Monthly, FLEXVIEW Elaboración: IM Médico VENTAS Unidades Valor MAT 08/24 MAT 08/23 MAT 08/22 Evolución de las ventas 1.264.621.858 1.302.263.956 15.250.692.762 18.913.789.268 16.842.148.450 1.298.502.185 3,9% 3% -0,3% 10,4% 10,4% 12,3%
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