62 TERAPIAS AVANZADAS el caso de la terapia génica, incluye un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utilizado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica. El efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia. En el caso de la terapia celular, contiene células o tejidos, o está constituido por ellos, que han sido objeto de manipulación sustancial, de modo que se hayan alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante. “Se presenta con propiedades para ser usado por seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos”, dice. Y, finalmente, por producto de ingeniería tisular se entenderá “aquel que contiene o está formado por células o tejidos manipulados por ingeniería y del que se alega que tiene propiedades, se emplea o se administra a las personas para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano”. Las células o tejidos se considerarán manipulados por ingeniería si cumplen al menos una de las condiciones siguientes: “Las células o tejidos han sido sometidos a manipulación sustancial, de modo que se logren las características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para la regeneración, reparación o sustitución pretendidas. O, las células o tejidos no están destinados a emplearse para la misma función o funciones esenciales en el receptor y en el donante”. Bonora apunta que“los medicamentos de terapia avanzada tienen especial interés en indicaciones huérfanas o en ausencia de tratamientos alternativos, fundamentalmente en el área de la hematología y la oncología”. Aproximadamente, el 80 % de las enfermedades huérfanas, TENDRÁN UNA IMPORTANTE REPERCUSIÓN EN LA SALUD DE LA SOCIEDAD José Luis Poveda se congratula de que, en los últimos años, se ha producido un gran avance en el desarrollo de nuevos fármacos. Todo ello gracias a un mayor conocimiento científico, sobre todo en el campo de la biología celular y molecular, así como de la inmunología; permitiendo el desarrollo de medicamentos más precisos, personalizados y dirigidos. “Este mayor conocimiento y avance biotecnológico en el desarrollo de agentes terapéuticos ha facilitado la creación de terapias más eficaces y especializadas, mejorando la capacidad de la medicina para enfrentar enfermedades complejas y ayudando a transformar la atención sanitaria a nivel global”, puntualiza. De acuerdo con sus palabras, ha permitido ampliar las opciones para tratar y curar enfermedades que presentan una alta morbilidad, un gran impacto en los costos de los sistemas de salud y una elevada mortalidad. Gracias a estos progresos, “ahora es posible abordar de manera más efectiva muchas afecciones que antes resultaban difíciles de tratar”. En la actualidad; las terapias avanzadas, y muy particularmente la terapia génica y la inmunoterapia, están teniendo un impacto muy marcado en la sociedad porque, a diferencia de las terapias convencionales, “los tratamientos únicos de terapia génica están mostrando potencial curativo de determinadas enfermedades genéticas de muy elevada mortalidad y porque la terapia con células del sistema inmune modificadas genéticamente, por ejemplo, con células CAR-T, están permitiendo la supervivencia de pacientes con determinadas leucemias de muy mal pronóstico”. Los más de 2.000 ensayos clínicos en terapias avanzadas, que están activos en el mundo, “pueden predecir que las actuaciones derivadas de las terapias avanzadas tendrán en un futuro muy próximo una importante repercusión en la salud de la sociedad”. incluidas las enfermedades raras, tiene base genética. “En un principio, la terapia génica iba dirigida a enfermedades raras con defectos monogénicos perjudiciales”, justifica. El elevado número de ensayos clínicos que hay y un mayor conocimiento de los mecanismos moleculares y fisiopatológicos de las enfermedades está favoreciendo el desarrollo de terapias génicas en otras patologías como cáncer, trastornos neurodegenerativos como la Esclerosis Lateral Amiotrófica, la Atrofia Muscular Espinal, la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer, metabólicos, como la diabetes, y enfermedades crónicas o progresivas como la insuficiencia cardíaca. Prevé que“el futuro tiende hacia la combinación de la terapia génica y la terapia celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros, como es el caso de las células CAR-T en el área de la oncohematología, para el tratamiento de diversas neoplasias hematológicas”. Los medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial y su producción a través de la exención hospitalaria posibilita su acceso en las fases iniciales de desarrollo, a un menor coste con especial interés en indicaciones huérfanas o en ausencia de tratamientos alternativos. Ya existen 20 medicamentos de terapia avanzada de fabricación industrial autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y cinco autorizaciones de uso de medicamentos de terapia avanzada concedidas por la AEMPS al amparo del Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. + ANA BONORA: “SE ESTÁN LLEVANDO A CABO CIENTOS DE ENSAYOS CLÍNICOS DE CÉLULAS CAR-T, TANTO DE NEOPLASIAS HEMATOLÓGICAS COMO DE TUMORES SÓLIDOS”
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