69 y pueden tener un impacto sobre la vida de muchos pacientes. Es cierto que, hoy por hoy, solo hay productos aprobados en el ámbito de los tumores hematológicos y hay dificultades quizás que hay que superar antes de que se puedan expandir a otras patologías”. En definitiva, “las terapias avanzadas, actualmente se han consolidado como una realidad clínica, aunque todavía para un número limitado de pacientes”. Según matiza, “su relevancia se debe a su alto potencial para constituir tratamientos personalizados y al hecho de que están revolucionando la medicina al postularse como nuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento de enfermedades que hasta el momento carecen de otros tratamientos eficaces”. Así, opina, el experto,“España es un país que está marcando una pauta en el ámbito de las terapias avanzadas, terapias CAR-T académicas. Nuestro déficit, quizás, es no trasladar todo esto a la industria farmacéutica. Hay iniciativas en España centradas en conseguir una mayor transferencia, centrándose en el desarrollo de la colaboración público-privada y la constitución de empresas que tienen un soporte publico y una inversión privada. Si este modelo va a funcionar o no, es algo que está por verse. Pero, desde luego, es una puesta muy importante a nivel nacional y que podría tener impacto también a nivel internacional”. Más enfermedades Según apuntan, se prevé que en el futuro se desarrollarán estrategias terapéuticas para muchas otras enfermedades basadas en la sinergia entre ambas:“Esperamos que próximamente estas estrategias terapéuticas basadas en las terapias avanzadas se puedan aplicar a otras muchas enfermedades. Hoy por hoy, existen terapias génicas aprobadas y en desarrollo para bastantes patologías, sobre todo, monogénicas. En el caso de las terapias CAR-T, hay seis productos terapéuticos aprobados para tumores hematológicos como los linfomas o mieloma, pero esperamos que se puedan expandir a otros tumores y a las enfermedades autoinmunes”. Así, una de las más punteras son las células CAR-T para el tratamiento del cáncer, “que está irrumpiendo con fuerza en nuestro sistema sanitario”. Se trata de un “tratamiento que consiste en la modificación genética de las propias células de defensa del paciente para que puedan luchar de manera más eficaz contra las células tumorales”. También han manifestado que “un nuevo avance técnico revolucionario está surgiendo de la edición génica, que presenta un enorme potencial para la medicina del futuro, ya que, a diferencia de la terapia génica, permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre el genoma del paciente”. En este sentido, Prósper detalla que “se trata de una tecnología revolucionaria que tiene la capacidad de impactar en muchas enfermedades y, por tanto, en muchos pacientes a largo plazo, aunque todavía está en “su infancia”. Aunque se han empezado algunos ensayos clínicos, “hay que esperar a ver esos efectos adversos basados en la edición génica: prime editing y base editing, las dos tecnologías más desarrolladas”. Como detallan, “el futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de la terapia génica y la terapia celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros”. Uno de los problemas de estas terapias es que “su fabricación personalizada está asociada a costes elevados que enlentecen su traslación completa a la práctica clínica”. Así, el experto incide en que, en cuanto una de las limitaciones que encuentran, es que “las terapias avanzadas se han consolidado en el ámbito de las terapias CAR-T, en concreto en el desarrollo de las autólogas. Otros ámbitos como las terapias celulares somáticas aún no han llegado a tener una implementación real en la salud”. Y prosigue: “También las terapias génicas han tenido una implementación, pero están centradas fundamentalmente en pacientes con enfermedades monogénicas que, por ello, el número de pacientes afectados por estas enfermedades es muy pequeño”. En este sentido, “creo que el reto es expandir las indicaciones y autorizaciones para su comercialización y que estas terapias, que sin duda tienen la capacidad de transformar las enfermedades de muchos pacientes, lleguen a la clínica de manera habitual. Para que esto pase, no solo han tenido que demostrar su eficacia clínica, sino también desarrollarse modelos económicamente sostenibles. Por una parte, los modelos derivados de la industria tienen un coste desorbitado que hacen que probablemente si hubiera muchos pacientes necesitados de esos tratamientos no se pudieran beneficiar y que, incluso, en determinadas zonas del mundo no pueden llegar. Y por el contrario, si no “LAS TERAPIAS AVANZADAS, HOY POR HOY, SE HAN CONSOLIDADO COMO UNA REALIDAD CLÍNICA, AUNQUE TODAVÍA PARA UN NÚMERO LIMITADO DE PACIENTES” está la industria farmacéutica sustentando esto, es muy difícil que lo pueda hacer la académica clínica con todos los requerimientos necesarios desde el punto de vista regulatorio y administrativo”. Además, profundiza en que “el desarrollo de los CAR-T académicos o posibilidad descentralizada es una de las alternativas para que estos tratamientos puedan llegar a más pacientes, pero tienen sus dificultades administrativas y económicas. Al fin y al cabo, es un tren que se ha puesto en marcha y es muy difícil que se pueda parar. Otra cosa es que podamos controlarlo para que no se nos lleve por delante”, opina. En conclusión,“los logros conseguidos en las terapias avanzadas ayudarán a configurar la medicina del futuro, contribuyendo a ofrecer oportunidades terapéuticas para múltiples enfermedades, que mejorarán radicalmente la calidad de vida de muchos pacientes”. +
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