72 ENFERMEDADES MINORITARIAS De hecho, según datos del Instituto de Salud Carlos III recogidos en este estudio, y obtenidos de 3.349 pacientes con EE. RR. de toda España, en el año 2021 el tiempo medio hasta el diagnóstico era de 6,2 años. El 56,4 % de la muestra sufrió un retraso diagnóstico (más de 1 año): el 19 % entre 1 y 3 años; el 16,7 % entre 4 y 9 años; y el 20,7% 10 años o más. La necesidad de abordar el valor social Cuando se habla del valor social de los MM. HH. se hace referencia a la contribución integral que estos fármacos brindan a la sociedad al abordar las EE. RR. Una realidad en la que se tiene en cuenta el coste y beneficio financiero, pero que incluye muchos otros aspectos. Como la importancia de dedicar recursos a nuevas enfermedades, la liberación de recursos no sanitarios (los cuidados); la incidencia en la esperanza y en la calidad de vida; las consecuencias en la productividad laboral; la sensación de seguridad de las personas; su propia convivencia, entre otros aspectos influyentes. Además, se tiene en cuenta cómo se desarrolla en España la investigación de estos medicamentos. El 80 % de los ensayos en desarrollo relacionados con EE. RR. (775, en base a una elaboración realizada por el propio estudio a partir del Registro Español de Estudios Clínicos, REec, hasta agosto de 2023) se enfocan en siete áreas terapéuticas específicas, encabezando el cáncer estas áreas, con 369 ensayos, lo que equivale al 38 % del total. Le siguen la hematología, con 105 ensayos (11 %); las patologías del sistema inmunitario, con 86 (9 %); el sistema nervioso, con 79 (8 %); las anormalidades congénitas, hereditarias y la neonatología, con 73 (8 %); las enfermedades musculoesqueléticas, con 35 (4 %), y finalmente las relacionadas con el tracto respiratorio con 28 ensayos (3 %). Asimismo, entre los 965 estudios clínicos en desarrollo, también se incluyen 51 (5 %) que exploran procesos fisiológicos no directamente relacionados con enfermedades. Los desafíos de la investigación Desde la concepción de un fármaco hasta su comercialización, son muchas las fases por las que se pasan. En el caso de los MM. HH. hay que sumarles una serie de desafíos, empezando por la baja prevalencia de casos, así como la dispersa distribución geográfica, que dificulta este proceso. “El limitado entendimiento acerca de la evolución natural de la enfermedad complica la identificación de dianas terapéuticas, la definición de objetivos en ensayos clínicos y la interpretación precisa de los resultados obtenidos”, recoge el estudio, que añade: “Así, la ejecución de ensayos clínicos en EE. RR. acarrea costes considerables y plazos prolongados, perdiendo atractivo para las compañías farmacéuticas. A esto se unen dilemas éticos en torno a la ejecución de ensayos clínicos y la administración de tratamientos experimentales en estos grupos”. Una mayor financiación para la investigación –se trata de tratamientos muy costosos, debido a los bajos volúmenes de producción y los altos costes–, tanto desde las entidades privadas como desde la red pública, es una de las necesidades más demandadas, pero también es importante una apuesta firme por líneas más innovadoras. Además, pese a que la normativa vigente en España trata de garantizar la accesibilidad y la equidad en el ámbito de la atención sanitaria, siguen existiendo muchas disparidades entre las distintas comunidades autónomas en el acceso efectivo a los MM. HH., debido a la aplicación de distintos procedimientos y criterios para su autorización y prescripción. Es por ello que el estudio se plantea “la existencia de planes regionales en EE. RR., así como un mayor número de CSUR, la optimización del uso de los registros en EE. RR. y una mayor cobertura de los programas nacionales de cribado neonatal también pueden ayudar, sin olvidar la armonización de los procedimientos diagnósticos entre las distintas CC. AA. para evitar retrasos”. Precisamente en este sentido, el estudio señala cómo uno de los aspectos esenciales para abordar el acceso equitativo a los medicamentos se relaciona con la disponibilidad de estos productos. “Esto implica identificar qué fármacos han recibido financiación del SNS después de ser autorizados por la Unión Europea y el tiempo que transcurre desde su autorización hasta su disponibilidad pública”, matiza el documento. DISTRIBUCIÓN DE LOS PACIENTES CON EE. RR. EN ESPAÑA POR TIEMPO HASTA EL DIAGNÓSTICO % Fuente: Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social LA CREACIÓN DE UN FONDO NACIONAL ESPECÍFICO Y UNA EVALUACIÓN NACIONAL DE CARÁCTER VINCULANTE PODRÍAN REDUCIR LAS DISPARIDADES EN EL ACCESO A MM. HH. 43,6 19 16,7 20,7 MENOS DE 1 AÑO DE 1 A 3 AÑOS DE 4 A 9 AÑOS MÁS DE 10 AÑOS
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