74 ENFERMEDADES MINORITARIAS Hasta 2023, el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la EMA había designado más de 1.800 principios activos como MM. HH. De estos, 199 tenían designación huérfana (DH), de los cuales, 147 medicamentos tenían autorización de comercialización (AC) en la Unión Europea. De estos 147, 123 tenían un código nacional (CN) en España asignado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Finalmente, de estos últimos, 78 habían sido financiados por el SNS. Así, entre los años 2019 y 2023, se registraron aumentos anuales promedio del 8,4 % en el número de DH, un 9,3 % en AC, un 7 % en CN y un 14,7 % en la financiación de MM. HH. por parte del SNS. Influencia en la calidad de vida La situación en la que se encuentran las personas que tienen enfermedades minoritarias y el acceso del que disponen a tratamientos efectivos tiene un impacto directo muy positivo en su salud. Pero además, tal y como se incide desde el estudio, estas mejoras se pueden trasladar a un ahorro de costes directos para el sistema sanitario, y a un ahorro de costes indirectos para la sociedad. Esto permitiría una mayor productividad laboral y una menor carga de cuidados personales, redundando todo ello en un mayor valor social. Por lo tanto, este estudio concluye incidiendo en la necesidad de “homogeneizar el concepto de valor social de los medicamentos en general y de los medicamentos huérfanos en particular, en base a las preferencias de la sociedad”. Para ello sería conveniente realizar más estudios, y de una forma más “cohesionada y sistemática”, sobre el efecto de los medicamentos huérfanos sobre los resultados en salud y, sobre todo, sobre su impacto en los costes sanitarios y en los costes indirectos, evitando en la meTIEMPO MEDIO DE ESPERA PARA LA FINANCIACIÓN DE MM. HH. EN ESPAÑA Meses 2023 2022 2021 2020 2019 14 33 24 34 23 Fuente: Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social INNOVACIÓN TERAPÉUTICA Cubrir nuevas enfermedades/ indicaciones Resultados en salud (esperanza de vida, calidad de vida) Tratamiento más rápido Seguridad (mayor tolerabilidad, menos efectos adversos) Interacción con otros medicamentos Subpoblaciones tratadas Conveniencia paciente/ cuidador Mejora en la productividad laboral Liberación de recursos sanitarios (ahorro) Liberación de recursos no sanitarios (cuidados) POTENCIALES ATRIBUTOS DE LAS INNOVACIONES FARMACÉUTICAS EN TÉRMINOS DE VALOR SOCIAL Fuente: Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social dida de lo posible conflictos de interés y sesgos de publicación. En definitiva, este estudio incide en la necesidad de aumentar los presupuestos en I+D, estableciendo colaboraciones público-privadas. “La creación de un fondo nacional específico y una evaluación nacional de carácter vinculante podrían reducir las disparidades en el acceso a MM.HH.”, apunta el estudio. “La evaluación económica debe ser un criterio importante, pero no el único, sobre el que basar la decisión de precio y financiación pública de un nuevo medicamento huérfano, permitiendo en algunos casos mayores umbrales de eficiencia que para otros medicamentos, especialmente si no hay alternativas terapéuticas o si la enfermedad es muy grave. Finalmente, se debe tener en cuenta el valor terapéutico y social del medicamento, considerando no solo la prolongación de la vida de los pacientes, sino también la mejora de los síntomas y la calidad de vida”.
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