ONCO-HEMATOLOGÍA
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MÉDICO
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paciente es una persona joven, donde la patología es menos fre-
cuente y el diagnóstico es aúnmás difícil”
.
“Tan importante como atender la parte física de la enfermedad
–
continúa-
es cuidar del aspectopsicológicoa lahorade enfrentarse
a la enfermedad, tratamiento y efectos adversos, así como a la
rehabilitación física y reinserción socio-laboral, factores que aún
deben desarrollarse y que incidirán en una clara mejora de la
calidad de vida del paciente”
. Dado que, para Barragán,
“es una
necesidad no cubierta de manera satisfactoria en los hospitales”
,
la Asociación Española de Afectados por Linfoma, Mieloma y
Leucemia cuenta con profesionales que atienden a pacientes,
cuidadores y familiares, ya que
“no podemos olvidar que cuando
el cáncer irrumpe en nuestras vidas crea un caos que nos afecta
en las dimensiones física, psicológica, familiar y social”
. En ese
sentido, explica Barragán,
“los pacientes demandan mejoras
en el diagnóstico, atención multidisciplinar, una comunicación
fluida con el equipo médico, apoyo a la investigación para seguir
mejorando los tratamientos, unprotocolodeatenciónenurgencias
para los pacientes inmunodeprimidos, más y mejor información
sobre la enfermedad para ellos y para la sociedad en general, más
ayudas en relación a la reincorporación laboral y en la petición
de ayudas sociales y programas integrales que abarquen tanto el
aspecto clínico como sus necesidades emocionales
”.
Más investigación
En los últimos años se ha avanzado mucho en la investigación
y el desarrollo de fármacos para enfermedades onco-hema-
tológicas raras. Sin embargo, su elevado coste ha provocado
que se dificulte el acceso del paciente a estos nuevos fárma-
cos.
“Actualmente el precio oscila entre los 100.000 y 500.000
euros por persona, existe una gran variabilidad de los costes en
paciente en pacientes con cáncer en estadio avanzado, lo que
dificulta la obtención de resultados. Además, la asistencia supone
aproximadamente un gasto de 6.000 euros mensuales”
, explica
Barragán. Y es que los costes sanitarios se suelen abordar bajo
criterios económicos y no clínicos,
“mientras que, si hiciéramos
una encuesta a la población de qué es lo que más le preocupa,
seguramente todo el mundo diría que la Sanidad. No obstante,
donde están repercutiendo más los recortes es precisamente en
Sanidad”
, denuncia.
Incentivar la investigación en enfermedades raras es una de las
principales misiones del Comité de Medicamentos Huérfanos
(COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), creado
en el año 2000. El doctor
Josep Torrent- Farnell
, profesor
del
Departamento de Farmacología Clínica y Terapéutica de la UAB y
jefe de la sección del Servicio de Farmacología del Hospital de la
SantaCreu i Sant Paude Barcelona
, ha sido uno de los impulsores
del estudio y el reconocimiento de las enfermedades minori-
tarias, siendo un miembro activo de este organismo europeo.
Torrent ha destacado por introducir muchas innovaciones que
tenían como principal objetivo implicar al paciente como un
elemento integral en los procesos de aprobación de nuevos
fármacos. “
La voz de los afectados es especialmente única en este
colectivo porque existe un gran desconocimiento e invisibilidad
de estos grupos tanto en la sociedad como en el propio sistema de
salud. Por estemotivo se han creado las asociaciones de afectados
para que su voz se pueda canalizar más rápido y haga presión en
los sistemas de salud. Todos los colectivos reclaman un espacio
en la Sanidad porque su complejidad y desconocimiento en me-
dicina sea manejada en los hospitales de la manera más correcta
posible
”, explica.
8.000 enfermedades raras registradas
En Europa se considera que una enfermedad es rara cuando
afecta a 1 persona de 2.000. En total se han registrado unas
8.000 enfermedades minoritarias que afectan a cerca de 36
millones de personas en el Viejo Continente, unos tres millones
en España.
“De estas 8.000 patologías, unas 5.000 son conocidas
por los médicos pero continúa habiendo un amplio espectro de
ellas que son desconocidas, complejas y muy graves”
comenta
Torrent, quien puntualiza que cerca de 5.000 enfermedades
raras son de base genética y afectan sobre todo al mundo in-
fantil y adolescente.
“Su tratamiento involucra otras disciplinas,
son enfermedades multisistémicas y multidisciplinares”
, añade.
Asegura que, desde la creación del COMP se ha avanzadomuc-
ho en la pérdida de invisibilidad pero todavía existe una grave
incertidumbre diagnóstica ya que, en la mayoría de los casos,
no hay medicamentos autorizados para casi ninguna de estas
enfermedades.
“Investigar e invertir enenfermedadesminoritarias
puede parecer una locura, porque se destina mucho capital para
pocos afectados. Pero en el fondo, tienes un medicamento que
puede funcionar también para otras enfermedades más frecuen-
tes que presentan los mismos síntomas o te puede abrir nuevas
líneas terapéuticas. Investigando se genera mucho conocimiento
útil tanto para los afectados como para cualquier otra patología
más común porque el conocimiento no tiene límites, circula entre
las diferentes especialidades”
.
114 fármacos huérfanos autorizados
Durante estos años el Comité de Medicamentos Huérfanos ha
contribuido a dar nombre y voz a este grupo de pacientes con
la designación de más de 1.600 sustancias activas asociadas
a fármacos que se encuentran en fase de investigación como
medicamentos huérfanos.
“Hemos aumentando la investigación
en enfermedades raras de manera exponencial. A su vez hemos
realizado un discurso social en toda Europa para ligar la vertiente
médica de estas enfermedades con la social, la que conlleva otros
aspectos comopor ejemplo ladiscapacitacióno la escolarización”,
explica el doctor Torrent.
“Investigando en enfermedades
minoritarias se genera mucho
conocimiento útil tanto para los
afectados como para cualquier otra
patología más común”
JOSEP TORRENT
