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MÉDICO
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De estos 1.600 medicamentos reconocidos como huérfanos,
casi un40%sononcológicos.
“Hoy tenemos ya114medicamentos
huérfanos autorizados para cerca de 8.000 enfermedades raras”
,
destaca el doctor Torrent, quien prevé que en cuatro o cinco
años se consiga un diagnóstico genético para la gran mayoría
de las enfermedadesminoritarias.
“EnEuropayenEstadosUnidos,
el compromiso es llegar al 2020 con 200medicamentos huérfanos
autorizados”
, puntualiza. Torrent hace hincapié en la necesidad
de abordar estas enfermedades en clave europea, pensando en
un colectivo de 500 millones de habitantes.
Cambio de paradigma en el abordaje del cáncer
La leucemia linfoblástica aguda es un tipo de cáncer de la san-
gre en el que se producen cantidades excesivas de linfocitos
inmaduros (linfoblastos) y las células cancerosas se multiplican
rápidamente y desplazan a las células normales de la médula
ósea. A la hora de hablar de los avances más importantes en
el campo de la Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) y del impe-
rativo de buscar nuevos tratamientos, el doctor
Josep Maria
Ribera
,
Jefe de la Unidad de Hematología clínica del Instituto
Catalán de Oncología (ICO) del Hospital Germans Trias i Pujol
de Badalona
, se remonta al siglo pasado, en el que fármacos
“como la vincristina o la cortisona lograban curar a niños que
padecían la enfermedad”
. El índice de curación, sin embargo,
era prácticamente nulo, con lo que en los últimos años y a
consecuencia del arduo trabajo de la comunidad médico-ci-
entífica,
“se han ido incorporando medicamentos citostáticos
que han logrado incrementar la tasa de curación hasta en un
80%en niños y un 40%en adultos”
, prosigue Ribera. Unos datos
que cobran especial sentid,o teniendo en cuenta que la LLA
muestra una mayor incidencia en los niños que tienen entre
uno y diez años, grupo de edad donde se concentran de seis
a siete nuevos casos por cada 100.000 habitantes y año, mi-
entras que en adultos es de un nuevo caso por cada 100.000
habitantes y año.
La inmunoterapia abre nuevas vías para el tratamiento de
muchas enfermedades, aunque todavía queda mucho camino
por recorrer,
“estamos asistiendo a una nueva revolución basada
en la terapia inmunológica que está destinada a dar un saltomás
en el progreso hacia la curación de esta enfermedad. Hay otras
enfermedades que se convertirán en crónicas, pero yo creo que
la leucemia se curará”
, apunta el Dr. Ribera.
“Dentro del grupo de leucemia linfoblástica, en el Instituto Car-
reras estamos buscando marcadores genéticos que nos ayuden
a buscar nuevas dianas terapéuticas. Esto significa desarrollar
nuevos medicamentos en base a una alteración genética relati-
vamente frecuente en un subgrupo de leucemias”
, recupera la
palabra el Dr. Ribera, algo que también
“ayudaría a demostrar
que con estas técnicas sofisticadas podemos detectar todavía
con más precisión la cantidad de leucemia oculta que tenemos
en el cuerpo cuando aparentemente somos incapaces de ver que
hay leucemia”
.
Aparte de la inmunoterapia, este especialista también men-
ciona la medicina traslacional, algo que practica el Instituto
Carreras desde hace tiempo, en el tratamiento de la LLA:
“Buscamos marcadores biológicos para después tenerlos en una
aplicación clínica que permita desarrollar nuevos tratamientos”
.
Para él, la inmunoterapia representa la gran revolución de los
últimos años en materia de Leucemia Linfoblástica Aguda,
en tanto que
“hasta ahora, nos limitábamos a optimizar la
quimioterapia a través de fármacos muy viejos, que utilizába-
mos en una secuencia más lógica. Con esto curábamos alguna
fracción más de la enfermedad, pero ahora con la inmunote-
rapia podemos dar un salto, porque incorporamos una nueva
manera de tratar”
. Estamos, por lo tanto, en un escalón más
hacia la curación, con unas posibilidades que todavía deben
ser exploradas y que, para Ribera, dibujan un horizonte
“pro-
metedor”
que requiere que todos los profesionales remen en
la misma dirección, “
los biólogos en el campo de la investiga-
ción, los clínicos en el de los medicamentos y las instituciones,
apoyando la investigación”
.
+
“La terapia inmunológica está
destinada a dar un salto más en el
progreso hacia la curación de la
Leucemia Linfoblástica Aguda”
JOSEP MARIA RIBERA
