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MÉDICO HOSPITALARIO
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ENFERMEDADES RARAS
propios familiares residentes
en el hogar, principalmente los
padres (un 41%), pero también
hermanos (17%), esposos/
as (14%) o abuelos (10%). Un
41% de los casos han perdido
oportunidades laborales. Enun
37%seha tenidoque reducir la
jornada laboral y en un 37% se
hanperdidooportunidades de
formación.
A lo largo de los últimos años
ha ido aumentando la con-
ciencia social acerca de los
problemas que presentan las
personas afectadas por estos
trastornos, engranmedida de-
bido a la acciónmantenida por
estasmismas y las asociaciones
y organizaciones de pacientes
y familiares.
Medicamentos
huérfanos
Durante 2014, la Agencia Eu-
ropea del Medicamento (EMA)
aprobó la comercialización de
15 medicamentos huérfanos,
más del doble de los que se
habían aprobado en años an-
teriores (a excepción de 2012
y 2007). Por otro lado, la Food
andDrugAdministration (FDA)
autorizó, en 2014, la comercia-
lización de 49 medicamentos
huérfanos frente a los 32 que
había autorizado en 2013 y los
26 autorizados en 2012.
Además, si observamos la
evolución en los últimos diez
años del número de desig-
naciones de medicamentos
huérfanos, y las aprobaciones
de comercialización emiti-
das por ambos organismos,
queda claro que estamos
ante un cambio de rumbo.
Si nos centramos en las au-
torizaciones emitidas por la
EMA hasta el momento, nos
damos cuenta de que la gran
mayoría de medicamentos se
clasifican dentro del grupo de
“antineoplásicos e inmuno-
moduladores” o del grupo de
CLASIFICACIÓN ATC DE LOS MEDICAMENTOS
AUTORIZADOS POR LA EMA
Fuente: EMA
Varios
Código ATC aún no asignado
Dermatología
Sistema genitourinario y hormonas sexuales
Preparaciones hormonales sistémicas
(excl. horm. sexuales e insulina)
Sangre y órganos formadores de sangre
Sistema respiratorio
Tracto alimentario y metabolismo
Sistema cardiovascular
Sistema nervioso
Antiinfecciosos de uso sistémico
Antineoplásicos y agentes inmunomoduladores
32
2
3
1
2
5
2
1
6
2
7
15
VALORACIÓN DE DEPENDENCIA POR GRADOY NIVEL
Grado III gran dependencia Nivel 2
Grado III gran dependencia Nivel 1
Grado II severa Nivel 2
Grado II severa Nivel 1
Grado I moderada Nivel 2
Grado I moderada Nivel 1
42,3%
8,9%
26,8%
11,4%
4,9%
5,7%
Fuente: Estudio sobre situación de necesidades sociosanitarias de las personas con enfermedades raras en España.
ENSERio. FEDER
Cinco nuevas patologías son descritas cada sema-
na en el mundo, de las cuales el 80% son de origen
genético
